基因疗法PR001治疗神经性戈谢病:IND已生效
Prevail Therapeutics是一家生物技术公司,致力于为神经退行性疾病患者开发基于腺病毒(AAV)的基因疗法,该公司近日宣布,美国FDA已通知Prevail,PR001用于治疗神经性戈谢病(
MedSci原创 - 神经性戈谢病,基因疗法PR001,FDA - 2019-12-27
FDA授予PR001治疗神经衰弱性戈谢病(nGD)的孤儿药认定
该公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予研究性基因疗法PR001治疗神经衰弱性戈谢病(nGD)的孤儿药认定。
MedSci原创 - 神经衰弱性戈谢病(nGD),PR001,孤儿药认定 - 2020-02-14
PR间期异常,一文读懂!
PR间期和QT间期作为心电图的“前半生”和“后半生”,其蕴藏的信息截然不同。往期文章跟大家分析了QT间期异常背后的玄机,那么,与QT间期异常相比,PR间期异常有何不同,其背后又有什么奥秘?
医学界心血管频道 - 传导阻滞,心电图,PR间期 - 2018-02-01
梅斯呼吸疾病进展(第001期)
编者按:梅斯医学将定期进行汇总,帮助大家概览呼吸领域最新进展。下面是呈现给大家的最近一期的呼吸进展。enjoy~
MedSci原创 - 呼吸,新冠 - 2021-05-17
奥斯卡临床医疗指南:助听器 (CG001)
助听器是用来帮助补偿听力损失的放大设备,它们有几种不同的类型。它们包括耳外或耳道内的设备,将声音更有效地送入鼓膜;附着在耳朵骨骼上的装置,通过振动帮助传递声音;还有一种特殊设备可以植入耳朵或头骨,帮助
hioscar - 助听器 - 2022-10-24
S1PR靶点全球及中国竞争格局分析
2019年3月26日,美国FDA批准诺华开发的西尼莫德上市,用于治疗复发型多发性硬化症成人患者的治疗,包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化症和活动性继发进展型多发性硬化症。这是美国FDA批准的第二个鞘氨醇-1-磷酸受体(Sphingosine-1-phosphate receptor,SIPR)调节剂,也是首款治疗继发进展型多发性硬化症的上市药物。小编利用药渡数据库梳理了SIPR靶点全球及国内
药渡 - S1PR靶点,诺华,市场竞争 - 2019-06-27
BMC Med Genet:S1PR2 (DFNB68) 中保守的S1PR2 (DFNB68)残基对正常听力是必需的
在2个巴基斯坦家庭中,S1PR2基因中只有2个报道的致病变异 (c.323G>C, p.Arg108Pro和c.419A>G, p.Tyr140Cys) 与常染色体隐性听力损失有关。最近,研究人员描述了在S1PR2基因中,一个分离的新的纯合性c.323G>A, p.Arg108Gln病理变异,它能够导致个
MedSci原创 - 遗传异质性,听力,基因变异 - 2018-05-30
DIABETES RES CLIN PR:糖尿病显著增加抑郁风险
意大利的一项荟萃研究提示,糖尿病与抑郁风险显著增加相关。文章认为糖尿病与抑郁症相关的病理机制值得进一步探讨。相关论文2012年12月26日在线发表于《糖尿病研究与临床实践》杂志(Diabetes Research and Clinical Practice)。 该荟萃研究使用关键词“糖尿病和抑郁或糖尿病和抗抑郁药”检索Medline,选择那些
CMT 欧柏青 编译 - 糖尿病,抑郁 - 2013-01-06
Diabetes Res Clin Pr:TID儿童应该减少果糖的摄入
以往的研究显示,在成人,膳食果糖的高消耗引起血脂异常和血压升高,但在青少年,这方面的数据很少,特别是对那些处于心血管疾病(CVD)高风险的青少年。在1型糖尿病(T1D)青少年的多样化人群中,为了验证果糖摄入与CVD危险因素的关系。来自美国辛辛那提大学医学中心的Sarah C Couch教授及其团队进行了一项研究,该研究发现TID儿童,特别是那些伴有临界甘油三脂或高甘油三脂的儿童,应该减少果糖的摄入
dxy - 糖尿病,血脂异常,血压升高,果糖 - 2013-06-05
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