NEJM：Tofersen治疗SOD1-ALS
在由 SOD1突变引起的ALS的成年人中，接受tofersen鞘内注射可降低脊髓液 SOD1浓度，部分患者出现脑脊液和细胞增多，大多数患者观察到腰椎穿刺相关的不良事件
MedSci原创 - ALS， SOD1，tofersen - 2020-07-09
NEJM：反义寡核苷酸Tofersen治疗SOD1突变相关肌萎缩性侧索硬化症
对于SOD1突变的肌萎缩性侧索硬化症患者，接受Tofersen治疗可降低脑脊液中SOD1和血浆中神经丝轻链的浓度，但没有改善临床终点
MedSci原创 - ALS，SOD1，tofersen - 2022-10-09
肌萎缩侧索硬化(ALS)：靶向基因治疗｜困局与突破
目前ALS相关研究虽然已经步入临床治疗阶段为单基因突变患者提供个性化的ASOs治疗策略有可能成为ALS的常规治疗方案。
网络 - 肌萎缩侧索硬化 - 2023-05-13
渐冻症患者因断电呼吸机无法运作而去世，国家电网担责吗？
家中突然断电，病人呼吸机等无法运作。家属向国家电网申请临时电源后，始终未得到回应，后病人因呼吸衰竭去世。
MedSci原创 - 渐冻症 - 2023-07-20
首个阿尔茨海默病基因疗法临床试验结果发布：用ASO降低大脑中tau蛋白积累
这是首次将基因沉默疗法用于痴呆症和阿尔茨海默病的临床治疗，并证明了Tau靶向的ASO药物能够安全、有效地降低导致阿尔茨海默病的Tau蛋白水平，还减少了病理性Tau蛋白的聚集。
生物世界 - 阿尔茨海默病，tau蛋白，ASO - 2023-04-28
Nature系列综述：解锁mRNA疗法的广阔前景与未来趋势
从mRNA的设计和纯化、提高mRNA表达时间和水平、改进mRNA的递送系统、组织特异性递送系统、重复给药策略等方面讨论了如何解锁mRNA疗法的前景，并总结了当前mRNA疗法的临床趋势。
“生物世界”公众号 - mRNA疗法 - 2022-12-01
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