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#AAV载体#

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style='color:#2F92EE;'>#Vyjuvke#</a>。用于治疗6月龄及以上的伴有<a href='/topic/show?id=06414988ab' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#Col7a1#</a>基因突变的<a href='/topic/show?id=0ac21062e5e4' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#营养不良大疱性表皮松解症#</a>（DEB）患者的伤口。 <a href='/topic/show?id=2be61e0740' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#AAV载体#</a>无法重复给药，而<a href='/topic/show?id=567041e8055' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#基因治疗#</a>会随时间推移，疗效逐步降低，看来还需要找到新的载体！HSV-1是其中之一，<a href='/topic/show?id=8ce61062e6e9' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#慢病毒载体#</a>有天然的缺陷，未来还需要发现更多的载体，或开发新型的<a href='/topic/show?id=2022e74603e' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#纳米载体#</a>。, objectTitle=FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”, objectType=article, longId=772945, objectId=4f7fe72945d8, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/20230520/1684564265487_5295905.jpg, objectUrl=/article/show_article.do?id=4f7fe72945d8, replyNumber=0, likeNumber=133, createdTime=2023-05-21, rootId=0, userName=侠胆医心, 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AAV载体

2020-05-29

梅斯管理员 (审核中...)

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#乙型肝炎# #HBV# #AAV载体# #分泌信号肽#

Gut：复旦大学王勇翔/袁正宏发现抑制乙肝表面抗原分泌的新策略

2023-12-03发表于上海

侠胆医心 (审核中...)

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#基因治疗##Krabbe病##AAV载体#，是希望，但是未来还需要探索可重复给药的基因治疗技术

AAV基因治疗Krabbe病，100%有效

2023-05-21发表于上海

侠胆医心 (审核中...)

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全文收起 #CRISPR##基因编辑#治疗后死亡，尸检结果显示，或源于对#AAV载体#的免疫反应，如果真是发现对AAV载体的免疫反应，那反而是件好事，以后只要测试对AAV过敏的人就不再使用这个载体即可！这也算是对基因编辑的重大贡献。现在对于基因编辑治疗另一个难题在于疗效会随时间推移不断减退，但是AAV载体原则上一个人一辈子只能使用一次！！疗效减退了，怎么办？

medRxiv：一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，尸检结果显示，或源于对AAV载体的免疫反应

2023-05-21发表于上海

侠胆医心 (审核中...)

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全文收起伟大！#FDA#批准了 Krystal Biotech 公司开发的基于#单纯疱疹病毒1型#（#HSV-1#）的#局部基因疗法##Beremagene Geperpavec#（B-VEC），商品名#Vyjuvke#。用于治疗6月龄及以上的伴有#Col7a1#基因突变的#营养不良大疱性表皮松解症#（DEB）患者的伤口。 #AAV载体#无法重复给药，而#基因治疗#会随时间推移，疗效逐步降低，看来还需要找到新的载体！HSV-1是其中之一，#慢病毒载体#有天然的缺陷，未来还需要发现更多的载体，或开发新型的#纳米载体#。

FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”

2023-05-21发表于上海

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