ERJ：Sotatercept用于治疗肺动脉高压：PULSAR临床研究

研究目的:

在患有肺动脉高压的参与者中，24周的索他韦尔使肺血管阻力从基线下降的幅度明显大于安慰剂。本报告描述了索他瑞斯在PULSAR开放标签扩展中的长期安全性和疗效。我们报告了所有接受索他瑞斯治疗的参与者的累积安全性和18-24个月的疗效。

研究方法：

PULSAR是一项2期、随机、双盲、安慰剂对照研究，随后进行了开放标签扩展，评估了成人肺动脉高压背景治疗基础上的索他瑞斯。最初随机接受安慰剂治疗的参与者被1:1重新随机分配到索他韦尔0.3或0.7mg-kg-1（安慰剂交叉组）；最初随机接受索他韦尔的参与者继续使用相同的索他韦尔剂量（继续索他韦尔组）。所有接受了≥1个剂量的索他韦尔的参与者都进行了安全性评估。主要疗效终点是肺血管阻力从基线到第18-24个月的变化。次要终点包括6分钟步行距离和功能等级。两个预先指定的分析，即安慰剂交叉分析和延迟启动分析，评估了与剂量无关的疗效。

研究结果：

在PULSAR研究中加入的106名参与者中，97人继续进入延长期。32名（30.8%）参与者报告了严重的治疗突发不良事件；10名（9.6%）报告了导致研究中止的治疗突发不良事件。3名（2.9%）参与者死亡，没有人认为与研究药物有关。安慰剂对照组在主要和次要终点上都有明显的改善，继续使用索他韦尔组的临床疗效得以保持。

研究结论：

这些结果支持索他韦特治疗肺动脉高压的长期安全性和临床效益的持久性。

参考文献：

Humbert M, McLaughlin V, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, Hoeper MM, Preston IR, Souza R, Waxman AB, Ghofrani HA, Escribano Subias P, Feldman J, Meyer G, Montani D, Olsson KM, Manimaran S, de Oliveira Pena J, Badesch DB. Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension: PULSAR open-label extension. Eur Respir J. 2022 Aug 30:2201347. doi: 10.1183/13993003.01347-2022. Epub ahead of print. PMID: 36041750.