因价格问题，英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市
2020-01-03 不详 MedSci原创m
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）发布了评估咨询文件（ECD），拒绝将Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性小儿氯血症综合症（FCS）。
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）发布了评估咨询文件（ECD），拒绝将Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性小儿氯血症综合症（FCS）。
该文件指出，尽管这种药物是"创新的，也是FCS的唯一授权治疗方法"，但不建议在NHS内使用该药物。
负面指导草案指出，NICE"对临床证据和高昂的成本感到担忧，因此不认为这是对NHS资源的适当利用。"
Waylivra是一种反义寡核苷酸药物，由Ionis设计，Akcea和Ionis共同开发，以减少调节血浆甘油三酸酯蛋白质的产生。
根据第三阶段APPROACH研究和正在进行的APPROACH开放标签扩展（OLE）研究的结果，Waylivra最初于2019年5月被欧盟委员会授予营销许可。
MHRA于2017年10月将其授予有前途的创新医学地位，随后MHRA于2018年3月将其授予积极的科学意见和资格，作为早期使用药物计划（EAMS）的治疗方法。
FCS是一种超罕见疾病，由脂蛋白脂肪酶的功能受损引起，特征是严重的高甘油三酯血症。每百万人口影响一到两个人。
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药物贵，付不起啊
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