uniQue公布基因疗法Glybera 6年随访积极数据
2014-03-18 tomato 生物谷
人类基因治疗的领导者——荷兰小型生物技术公司uniQure 3月17日公布了对已接受Glybera治疗的脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）患者回顾性收集资料的初步分析数据。该项分析涵括了13例患者治疗后长达6年的随访数据，这些患者均满足Glybera在欧盟的标签适应症要求。 Glybera是一种基因疗法，于2012年10月获欧盟批准，用于治疗一种极其罕见的遗传性、代谢性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（L
人类基因治疗的领导者——荷兰小型生物技术公司uniQure 3月17日公布了对已接受Glybera治疗的脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）患者回顾性收集资料的初步分析数据。该项分析涵括了13例患者治疗后长达6年的随访数据，这些患者均满足Glybera在欧盟的标签适应症要求。
Glybera是一种基因疗法，于2012年10月获欧盟批准，用于治疗一种极其罕见的遗传性、代谢性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD），目前，Glybera尚未获欧盟以外国家批准。
一个由独立专家组成的外部仲裁委员会对每例患者的档案进行了审查。该项分析，将患者接受Glybera治疗前6年和治疗后6年的时间段进行了对比，以评估既往有严重或反复胰腺炎病史的每例LPLD患者，分别在这2个时间段里遭受胰腺炎发作的次数和严重程度。审查结果表明，Glybera在新胰腺炎事件风险（包括重症胰腺炎事件的发生）方面提供了长期有益影响。这些结果与Glybera治疗后长达3年的复查结果所表现出的积极趋势相符。
LPLD是一种罕见病，发病率不超过百万分之一或二。LPLD患者无法处理血液中的脂肪颗粒，具有急性及潜在致命性胰腺炎症风险。在临床试验中，LPLD患者接受一次Glybera治疗后，就可以显著降低急性胰腺炎发病率。
关于Glybera：
Glybera是一种基因疗法，利用一种腺相关病毒（AAV）将一个功能性LPL基因拷贝传递给骨骼肌，该药用于治疗一种极其罕见的遗传性、代谢性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。
Glybera于2012年10月获欧盟批准，是欧洲获批的首个基因治疗药物，是基因治疗领域的重大推动力，同时标志着基因治疗的一个里程碑。Glybera价格昂贵，每位患者的花费高达120万欧元（约合160万美元），因此也创造了昂贵现代医药的新纪录。相对于传统的蛋白替代策略，基因疗法能够提供更高的利益，因为基因治疗恢复了自然的身体机能，而不仅仅是短期修复。
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