“我勇敢吧!我一点都没有动,也没有哭!”4岁的“小苹果”是一个活泼开朗的小姑娘,笑起来眉眼弯弯,人见人爱。如果不是亲眼见到那一沓沓厚厚的病历,人们很难想象,她曾在两岁时被确诊腺泡型横纹肌肉瘤,辗转4家医院,历经了12次化疗、28次放疗,最终在父母和医生的艰难努力下,赢得了成长的生机。
在我国,像“小苹果”这样的肿瘤儿童并不罕见,统计数据显示,我国每年约有3至4万名儿童确诊肿瘤,这意味着,平均每天就有近百例新增病例出现。而近十年来,这一数字每年正以2.8%的速度增长,恶性肿瘤已成为儿童第二大致死原因。
正如浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生所说,“儿童肿瘤并非不治之症, 儿童肿瘤的预后在一定程度上比成人肿瘤效果好,其总体治愈率能达到70%以上。 能否治愈的关键,除了取决于肿瘤自身特性外,更重要的是患儿能否获得早期诊断和及时正确的治疗。”
筛查之难
目前,儿童肿瘤包括血液系统肿瘤和实体瘤两大类。常见的血液系统肿瘤主要是白血病,常见的实体瘤为神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、骨肉瘤、肝母细胞瘤、横纹肌肉瘤和畸胎瘤等等。儿童肿瘤发病病因复杂,起病比较隐匿,没有特殊症状,除体表的肿块外,盆腔、腹腔不易发现。再加之儿童缺乏表述病痛的能力,因此不容易及早发现。
浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生表示,“归根结底,肿瘤还是一种罕见病,相对来说儿童来说,诊断会更难。从流行病学来看,儿童肿瘤的高发年龄在3岁,这个年龄的儿童很难表达清楚自己身体状况。另外,开展儿童肿瘤早期筛查非常困难,从临床来看,恶性肿瘤的发现都不是主动体检筛查出来的,这直接导致恶性肿瘤患儿中有大部分发现时已到中晚期。 ”
“再加之,我国还没有完善的早期筛查机制,无论是从公众认知到医务人员的诊断都存在不足和误区,导致疾病极易被忽视,患儿的治疗也错过了最佳时期。同时,由于家庭由于缺乏信心,时常“病急乱投医”,有的早早地放弃了治疗。”浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生进一步强调到。
面对疾病知晓率低、患儿家庭治愈信心不足的问题,深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、“向日葵儿童”公益项目发起人李治中博士介绍:“科普教育提升中国儿童肿瘤诊疗水平不可或缺的方向之一。我们希望,通过普及专业靠谱、及时全面的科学信息,能够为每一个遭遇儿童肿瘤的普通家庭驱散迷茫和恐惧,为孩子们光明健康的未来保驾护航,让每一个孩子都能如同向日葵,向阳而生。”
并非不治之症
事实上,很多儿童恶性肿瘤在早期如能得到积极治疗是可以治愈的。近年来随着医学的进步,国家药品监督管理局利好政策频出,越来越多新型肿瘤治疗手段出现,为儿童肿瘤的治疗带来了希望。
首都医科大学附属北京儿童医院的王焕民教授指出:“实际上,由于儿童肿瘤的特殊性,以及近年来早期诊断和规范诊疗水平的大幅提升,如今儿童肿瘤的整体生存率已经能达到80%以上。因此,家长不必过度恐慌,儿童肿瘤并不等于绝症,在科学、规范的积极治疗下,许多患儿有机会实现康复,和其他孩子一样长大成人。”
今年,百济神州宣布其达妥昔单抗β(商品名:凯泽百)获国家药品监督管理局批准,用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者,及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者,这是中国首个获批用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物。
百济神州副总裁刘焰女士表示,“孩子牵系着家庭的未来与希望,看着他们健康长大,是每一对父母最朴素的愿望。此前不少家长为了给患儿寻求一线希望,千方百计从海外购买药品。2020年11月,达妥昔单抗β落地海南博鳌,通过“先行先试”的绿色通道政策,缩短了患儿的等待期,让近30位神经母细胞瘤患儿提前用上药物。我们高度关切肿瘤患儿未被满足的需求,也希望发挥自身所长,积极携手公益组织、学术机构等各界力量,共同致力于改善患儿的健康福祉,用爱与科学,守护孩子们的成长。”
科学点亮希望
儿童作为特殊群体,保障其健康成长对于全人类来说具有非常重要的意义,但目前我国儿童用药远不能满足治疗需求。
深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、“向日葵儿童”公益项目发起人李治中博士指出,“儿科临床试验是儿童用药上市前的重要环节,鼓励开展儿科临床试验可以从根本解决儿童用药短缺的问题。然而,儿童用药开发耗资巨大,成果转化困难、利润较低,药品开发动力不足。”
目前,我国儿科临床试验开展情况不容乐观,相关文章发表数量、临床试验注册数量较少 。据数据显示,在国家药品监督管理局药品审评中心登记在案 的临床试验共 10 000 余项,以“儿童”为关键词进行检索,排除适应证包括儿童但并未以未成年人为受试者的临床试验,共检索到 145 项。
儿童临床试验文献发表情况
“相比发达国家,目前我国儿童肿瘤治疗水平亟待提升,这需要全社会共同的关注与努力。”浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生强调,“肿瘤患儿及家庭一方面需要创新疗法提升整体治疗效果,另一方面需要借助科学的信息普及,让更多患儿及早被发现、家庭减少对肿瘤的恐惧,建立战胜儿童肿瘤的信心。”
虽然儿童肿瘤的治疗效果在不断得到改善,越来越多的儿童肿瘤患者可以获得长期生存的机会,但肿瘤的治疗仍然是一个漫长的、需要不断完善的过程。在新药研发的过程中,需要多方努力,迅速开展临床试验,推动临床转化,助力儿童肿瘤治疗的发展。
“如果说,人生是一场冒险,那么这些在生命之初就面临着最难挑战的孩子,每一步的成长都需要拼尽全力。我看到了许多悲痛与无奈,也看到了这些患儿和家属爆发出的强大勇气、乐观和信念。每一个努力生长的生命个体都值得被关注、鼓励。”医疗新闻纪录片《人间世2》总导演秦博说到。
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