欧洲委员会批准SYMKEVI联合KALYDECO治疗6-11岁囊性纤维化患儿
2020-11-28 Allan MedSci原创
欧盟委员会已批准SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）联合KALYDECO（ivacaftor）的适应症扩展，以包括治疗6-11岁囊性纤维化患儿。
囊性纤维化（CF）是一种常见的遗传疾病，此病症最常影响肺脏，但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰。
制药公司Vertex今天宣布，欧盟委员会已批准SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）联合KALYDECO（ivacaftor）的适应症扩展，以包括治疗6-11岁囊性纤维化患儿，其囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因中有两个F508del突变拷贝，或一个F508del突变拷贝和一个CFTR基因突变拷贝：P67L、R117C、L206W、R352Q、A455E、D579G、711 + 3A→G、S945L、S977F、R1070W、D1152H、2789 + 5G→A、3272-26A→G和3849 + 10kbC→T。
Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani博士说：“获得批准后，在欧洲具有F508del的6至11岁CF患儿将有新的治疗选择，而具有某些残留功能突变的儿童将首次有针对性的治疗选择”。
SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）联合KALYDECO（ivacaftor）将立即在德国使用，并将很快在与Vertex签订了创新性长期补偿协议的国家（包括英国、丹麦和爱尔兰共和国）使用。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1778171?tsid=4
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#欧洲委员会#
56
#囊性#
73
学习了 ，谢谢
116
#欧洲#
71
#Kalydeco#
66