Lancet：3联疗法治疗F508del纯合子囊性纤维化
研究认为，Elexacaftor、Tezacaftor+Ivacaftor对囊性纤维化F508del纯合子突变患者具有较好的治疗效果
MedSci原创 - 囊性纤维化，F508del，呼吸 - 2019-11-04
NEJM：Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor治疗PHE508DEL型囊性纤维化
研究认为，Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor对PHE508DEL-最小功能基因型囊性纤维化患者具有较好的治疗效果
MedSci原创 - 囊性纤维化，CFTR，呼吸 - 2019-11-01
Lancet respir med：lumacaftor与依法卡托联合治疗对6-11岁携带F508del-CFTR纯合突变的肺囊性纤维化患者的疗效如何？
Lumacaftor和依法卡托联合可治疗携带CFTR基因中F508del纯合突变的12岁及以上的肺囊性纤维化患者，其对6-11岁相同情况的患者的疗效如何呢？
MedSci原创 - 肺囊性纤维化，lumacaftor，依法卡托，F508del-CFTR纯合突变 - 2017-06-10
NEJM：VX-445-Tezacaftor-Ivacaftor用于治疗Phe508del突变型囊性纤维化
研究认为，VX-445-tezacaftor-ivacaftor三连疗法可显著改善Phe508del CFTR蛋白功能，改善Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突变型囊性纤维化患者呼吸功能
MedSci原创 - Phe508del，囊性纤维化，VX445 - 2018-10-25
Lancet Respir Med：Tezacaftor-iVacaftor治疗携带CFTR Phe508del突变的囊性纤维化患者的长期预后
Tezacaftor-iVacaftor是一种获批的囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)调节剂，在为期8-24周的3期临床研究中显示有效，安全性和耐受性良好
MedSci原创 - 囊性纤维化，CFTR基因，Tezacaftor-iVacaftor，Phe508del突变 - 2021-02-14
Vertex在III期临床试验中测试CF三联疗法
第一项试验将对大约360名CF患者的联合疗法进行评估，他们拥有F508del突变单拷贝和一个最小功能突变，旨在支持在美国提交新药申请（NDA）。第二个将包括大约100名患有F508del突变两个拷贝的患者，这是该疾病最常见
MedSci原创 - CF三联疗法 - 2018-04-28
欧洲委员会批准SYMKEVI联合KALYDECO治疗6-11岁囊性纤维化患儿
欧盟委员会已批准SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）联合KALYDECO（ivacaftor）的适应症扩展，以包括治疗6-11岁囊性纤维化患儿。
MedSci原创 - 囊性纤维化，F508del，SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor），KALYDECO（ivacaftor） - 2020-11-28
Vertex制药囊性纤维变性药物Orkambi遭英国NICE拒绝
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、危机生命的遗传性疾病，F508del突变是导致CF的最常见病因，约占整个患病人数的45%。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是第一款针对携带
生物谷 - 囊性纤维变性，Vertex - 2016-03-26
囊性纤维化新药组合喜获两项 3 期临床成功
今日（3月29日），Vertex Pharmaceuticals 宣布，Tezacaftor（VX-661）/ivacaftor 联合治疗 12 岁及以上的囊性纤维化（CF）患者的两项 3 期研究结果显示，他们肺功能有统计学意义的显着改善。CF是一种罕见缩短寿命的遗传病，在北美、欧洲和澳大利亚区域约有 7.5 万患者群体。CF 由 CFTR 基因突变导致缺失或缺陷型 CFTR 蛋白而引起。
药明康德 - 囊性纤维化，Tezacaftor/ivacaftor - 2017-03-30
Vertex制药表示VX-659三联疗法治疗囊肿性纤维化的III期研究达到了主要终点
囊肿性纤维化（CF）是一种常见的遗传疾病，此病症最常影响肺脏，但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠道。Vertex制药近日宣布，两项III期研究调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）三联组合方案治疗囊性纤维化患者的有效性和安全性，结果显示，三联疗法达到了肺部显著改善的主要终点。
MedSci原创 - 囊肿性纤维化，Vertex制药，VX-659 - 2018-11-28
FDA批准Orkambi治疗6-11岁囊性纤维化患儿
治疗对象为6岁至11岁、F508del突变的囊性纤维化患者。 F508del突变是囊性纤维化患者最常见的突变，美国大约有2400名6-11岁患者有这个突变。
MedSci原创 - FDA，Orkamb，囊性纤维化 - 2016-10-20
NEJM：新型药物组合或为肺部囊性纤维化患者带来福音
近期，一项发表于国际杂志New England Journal of Medicine上的研究论文中，来自美国西北大学的研究人员通过研究表示，两种药物的新型组合或可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康；相比安慰剂而言，这两种药物：lumacaftor和ivacaftor可以明显改善患者的呼吸及肺部感染状况。研究者Susanna McColley表示，这种新型药物组合疗法仅在美国就可使得1.5万名患
生物谷 - 药物，囊性纤维化 - 2015-05-19
FDA批准Trikafta用于治疗CFTR基因突变的囊性纤维化患者
该公司宣布批准将该药用于治疗12岁及以上，囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因中至少有一个F508del突变的患者。
MedSci原创 - FDA，Trikafta，CFTR基因突变，囊性纤维化 - 2019-10-22
欧洲CHMP对SYMKEVI（tezacaftor / ivacaftor）持积极态度
Vertex制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医疗产品（CHMP）委员会对SYMKEVI®（tezacaftor / ivacaftor）采取积极意见
MedSci原创 - tezacaftor，ivacaftor，CHMP - 2018-07-28
2022年邵逸夫奖获奖名单公布！两名美国科学家因发现了囊性纤维化机制获生命科学与医学奖
邵逸夫奖为国际性奖项，以表彰在学术及科学研究或应用上获得突破性成果，并对人类生活产生深远影响的科学家。
MedSci原创 - 邵逸夫奖 - 2022-05-27
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