Clin Lymphoma Myeloma Leuk：阿扎胞苷治疗初治高风险骨髓增生异常综合征患者的实际疗效

阿扎胞苷(AZA)是一种经批准的治疗高风险骨髓增生异常综合征(HR-MDS)的一线药物。然而，较差的生存表明它仍未满足增加反应深度/持续时间(DOR)的需求。因此，一研究团队采用病例图回顾的方法，对美国电子健康档案数据库（EHR）中382例初治HR-MDS患者进行AZA疗效评价。这项真实世界的回顾性研究评估了阿扎胞苷在382例未接受过治疗的高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者中的有效性。这项研究强调了一个重要的尚未满足的需求，即改善HR-MDS患者CR和生存率的新疗法和联合疗法。

图1 (A)基于IWG2006标准的CR持续时间。(B)仅基于EHR的CR持续时间。

研究团队根据国际工作组(IWG)2006年标准评估反应；所收集的资料来源于电子病历。主要研究终点是基于2006年IWG的完全缓解率(CRR)。次要终点为基于EHR的CRR、IWG2006和EHR的客观缓解率(ORRs）、CR持续时间、DOR、无进展生存期、下一次治疗时间和总生存期(OS)。

图2 (A)基于IWG2006标准的OR持续时间。(B)仅基于EHR的OR持续时间

图3 所有患者无进展生存的概率。Medianfollow-up(范围),6.2个月(0 - 53.7个月)

采用IWG2006标准，研究的CRR为7.9%(n=30)；中位CR持续时间为12.0个月(95%CI,7.7-15.6)。在低细胞遗传风险(n=101)和TP53突变(n=46)亚组种，CRR分别为7.9%(n=8)和8.7%(n=4)。ORR为62.8%(n=240)，其中血液学改善率(HIR)为46.9%(n=179)。

图4 所有患者的总生存概率。Medianfollow-up(范围),12.9个月(0.3 - -76.4个月)。

基于EHR的数据，CRR为3.7%(n=14)；中位CR持续时间为13.5个月(95%CI,4.5-21.5)。ORR为67.8%(n=259)，其中HIR为29.3%(n=112)。中位随访12.9个月；中位OS为17.9个月(95%CI,15.5-21.7)。

在这个庞大的真实队列研究中，首次接受治疗的HR-MDS患者服用AZA的CRR和中位OS较低，这也证实了其他研究使用AZA治疗的HR-MDS患者生存期较差的结果，因此，现在迫切需要更有效的新的药物/组合来改善HR-MDS患者的预后。

原始出处：

Rajakumaraswamy N, Gandhi M, Wei AH, et al. Real-world Effectiveness of Azacitidine in Treatment-Naive Patients With Higher-risk Myelodysplastic Syndromes. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. Published online December 20, 2023. doi:10.1016/j.clml.2023.12.008