2023年1月FDA肿瘤领域审批月报

2023年1月，FDA批准了多款肿瘤治疗方法与药物，包括用于晚期非小细胞肺癌(NSCLC)的tucatinib (Tukysa)、zanubrutinib (Brukinsa)、pembrolizumab (Keytruda)、pirtobrutinib (Jaypirca)和elacestrant (Orserdu)。

fda还批准了3种孤儿药，用于治疗黑色素瘤、皮肤癌和胶质母细胞瘤(GBM)患者。此外，FDA授予了3个快速通道称号和2个突破性称号。

下面我们回顾一下FDA自2023年1月以来的审批。

1.FDA授予OverC:trade_mark:MCDBT用于检测早期癌症的突破性称号

2023年1月3日，fda授予了OverC:trade_mark:MCDBT突破性设备认证，用于早期检测年龄在50-75岁成年患者的食管癌、肝癌、肺癌、卵巢癌和胰腺癌的检测。THUNDER (NCT04820868)对照研究结果显示，MCDBT的特异性为98.9%，敏感性为69.1%。

2.BT8009获得晚期尿路上皮癌快速通道指定

2023年1月4日，FDA还授予了BT8009 (BTC)快速通道指定，作为先前治疗过局部晚期或转移性尿路上皮癌的成人单药治疗。

3.FDA授予JBI-802孤儿药称号，用于SCLC和AML

2023年1月5日，双重表观遗传调节剂JBI-802被授予孤儿药称号，用于治疗小细胞肺癌和急性髓系白血病患者。该药物的作用是实现对转录调节因子CoREST的最佳抑制，CoREST调节负责神经内分泌肿瘤的细胞谱系的发展。

4.FDA接受BLA并授予Glofitamab在R/R LBCL中的优先审查

2023年1月6日，FDA接受了另一项BLA，并批准了研究性CD20xCD3 t细胞结合双特异性抗体glofitamab (RG6026)用于治疗二线或以上全身治疗后复发或难治性大b细胞淋巴瘤的成人患者的优先审查。该决定基于关键的1/2期NP30179研究(NCT03075696)的结果，该研究显示glofitamab达到了40%的完全缓解。

5.FDA授予Azeliragon用于治疗胶质母细胞瘤的孤儿药称号

FDA于2023年1月9日批准了另一种孤儿药，即用于GBM患者的azeliragon(原TTP488)，这是一种每天一次的晚期糖基化终产物(RAGE)受体的小分子拮抗剂，可抑制RAGE与GBM环境中某些配体的相互作用。通过阻止这种相互作用，azeliragon可以抑制GBM并克服对有效治疗的耐药性。

6.FDA授予新型TKK1治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌快速通道称号

2023年1月10日，FDA授予HPK1抑制剂CFI-402257快速通道，用于治疗既往CDK4/6抑制剂和内分泌治疗后疾病进展的雌激素受体(ER)阳性/ her2阴性晚期乳腺癌成年患者。CFI-402257既可作为单药治疗，也可与氟维司坦联合使用，目前正作为一期剂量确认研究(NCT05251714)进行评估。

7.FDA批准HBM1020用于晚期实体瘤的IND申请

2023年1月12日，FDA批准了HBM1020临床试验的研究性新药(IND)申请，作为晚期实体瘤患者的治疗选择。这是首款针对B7H7的全人单克隆抗体，B7H7是一种新发现的新型免疫调节分子，属于B7家族，可调节t细胞反应。

8.FDA批准Tucatinib联合曲妥珠单抗治疗RAS野生型HER2+ mCRC

FDA于2023年1月19日批准tucatinib (Tukysa)联合曲妥珠单抗(Herceptin)用于RAS野生型、her2阳性、不可切除或转移性结直肠癌的成人患者，这些患者在氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗后进展。此次批准来基于2期MOUNTAINEER研究(NCT03043313)的结果，该疗法确认的客观缓解率为38.1% (95% CI, 27.7%-49.3%)，中位缓解持续时间为12.4个月(95% CI, 8.5-20.5)。

9.FDA批准Zanubrutinib用于成年CLL/SLL患者

同样在2023年1月19日，FDA批准了Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂zanubrutinib (Brukinsa)用于成年慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞白血病(SLL)患者。这是基于2期3期随机研究的数据，这些研究分别比较了ALPINE研究(NCT03734016)和SEQUOIA研究(NCT03336333)中treatment-naïve CLL患者的zanubrutinib vs ibrutinib (Imbruvica)和zanubrutinib vs苯达莫司汀和rituximab。

10.FDA授予LNS8801用于转移性皮肤黑色素瘤的孤儿药称号

LNS8801于2023年1月19日被授予孤儿药称号，用于治疗转移性皮肤黑色素瘤患者。临床前模型已经表明，该药物可以在多种肿瘤类型中引发强大的抗肿瘤活性，快速缩小肿瘤，并诱导免疫记忆。

11.FDA授予DB-1303用于晚期her2过表达子宫内膜癌的快速通道称号

2023年1月20日，FDA授予DB-1303快速通道称号，用于治疗HER2过表达的晚期、复发或转移性子宫内膜癌患者，这些患者在接受标准全身治疗或在接受标准全身治疗后进展。

12.FDA批准新型CAR - t细胞治疗侵袭性b细胞淋巴瘤的研究

FDA于2023年1月24日批准了另一项双特异性自体CAR - t细胞疗法IMPT-314的研究，用于治疗侵袭性b细胞淋巴瘤(包括弥漫性大b细胞淋巴瘤)患者。该疗法是2023年初开始的1/2期研究，靶向b细胞抗原CD19和CD20，。

13.FDA批准Pembrolizumab辅助治疗IB-IIIA期NSCLC

2023年1月26日，FDA批准在IB期(T2a≥4 cm)、II或IIIA期NSCLC切除术和铂基化疗后使用辅助pembrolizumab (Keytruda)。在此之前，珍珠/KEYNOTE-091 3期临床试验(NCT02504372)表明，与安慰剂相比，该治疗提高了无病生存期。

14.FDA批准pirtobrutinib用于MCL患者

2023年1月27日，FDA批准pirtobrutinib (Jaypirca)用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者，这些患者之前接受了至少2个系统治疗线，包括BTK抑制剂。获得批准后，吡托布替尼成为首个被批准用于先前使用共价BTK抑制剂治疗的MCL患者的BTK抑制剂。

15.FDA批准elstrant治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌

该机构于2023年1月27日再次批准了elacestrant (Orserdu)，这是首个口服选择性雌激素受体降解剂，显示出优于ERr阳性/ her2阴性晚期或转移性乳腺癌患者的护理标准的疗效。

16.FDA授予Pimicotinib治疗TGCT突破性疗法称号

2023年1月31日，FDA授予CSF-1R抑制剂Pimicotinib(ABSK02)突破性疗法称号，用于治疗不适合手术的腱鞘巨细胞瘤患者（TGCT）。

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