Biogen以4500万美元收购Ionis早期阿尔茨海默氏症药物--靶向tau蛋白
2019-12-21 不详 MedSci原创
Biogen以4500万美元，从Ionis公司收购了一款阿尔茨海默氏病的在研药物，后期里程碑进展后可能再支付1.55亿美元。IONIS-MAPTRx药物是一种反义疗法，旨在减少中枢神经系统中微管相关蛋白tau（MAPT）或tau的产生。
Biogen以4500万美元，从Ionis公司收购了一款阿尔茨海默氏病的在研药物，后期里程碑进展后可能再支付1.55亿美元。IONIS-MAPTRx药物是一种反义疗法，旨在减少中枢神经系统中微管相关蛋白tau（MAPT）或tau的产生。
大量文献认为该蛋白可导致或引起多种神经退行性疾病，包括阿尔茨海默氏病和某些额颞叶变性。tau是与阿尔茨海默氏症相关的两种蛋白质之一，另一种是β-淀粉样蛋白。
制药行业在阿尔茨海默氏症中所做的很多努力都是针对患者大脑中出现的β-淀粉样蛋白。但是，迄今为止，将靶向β-淀粉样蛋白的候选药物推向市场的尝试都失败了。
唯一有前途的靶向β-淀粉样蛋白的候选药物是Biogen的aducanumab--当Biogen最初在3期放弃后决定重新复活该药物时，令整个制药行业感到震惊。但是，根据Biogen的说法，对高剂量治疗的患者进行分析的前景足以向FDA申请。
在本月初发布的备受期待的演讲中，Biogen对aducanumab的ENGAGE和EMERGE研究进行了全新的介绍。专家们的共识是，ENGAGE并未显示出该药物的临床疗效，该数据集不符合FDA的通常批准标准。
Biogen和Ionis已成功将一种治疗药物--pinraza（nusinersen）投放市场，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。它也是2017年美国首个批准用于脊髓性肌萎缩症的药物。
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