AZ收购了Ionis的NASH候选药物
阿斯利康已经购买了Ionis Pharmaceuticals的实验性反义疗法，交易价值可能超过3亿美元。Ionis说，这一举措是建立在公司之间现有的战略合作伙伴关系基础之上，由于药物进入开发阶段引起的。IONIS-AZ6-2.5-LRx / AZD2693旨在抑制一种未公开的靶点治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，这是一种非酒精性脂肪性肝病的进行性形式。AZ将向Ionis支付3000万美元的许
MedSci原创 - AZ，Ionis - 2018-04-10
治疗2型糖尿病 Ionis新药2期临床良好
Ionis Pharmaceuticals公司公布了在研新药IONIS-GCGR在2期临床试验中治疗2型糖尿病患者的积极数据。在本研究中，经IONIS-GCGR治疗26周后，采用稳定最大剂量二甲双胍治疗的2型糖尿病患者血红蛋白A1c（HbA1c）和其他葡萄糖控制测量指标出现了持续稳定的显着改善。IONIS-GCGR是被设计用于减少胰高血糖素受体（GCGR）产生的第2+代反义RNA药物。胰高
药明康德 - 药明康德，转化医学 - 2017-01-06
Biogen以4500万美元收购Ionis早期阿尔茨海默氏症药物--靶向tau蛋白
Biogen以4500万美元，从Ionis公司收购了一款阿尔茨海默氏病的在研药物，后期里程碑进展后可能再支付1.55亿美元。IONIS-MAPTRx药物是一种反义疗法，旨在减少中枢神经系统中微管相关蛋白tau（MAPT）或tau的产生。
MedSci原创 - Biogen，4500万美元收购，Ionis，阿尔茨海默氏症，tau蛋白 - 2019-12-21
Sci Transl Med：反义寡核苷酸龙头Ionis管线药物，如何对抗痴呆症和肌萎缩侧索硬化症？
肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆（FTD）是两种具有不同临床症状的致命性神经退行性疾病。ALS是控制着人们的肌肉、语言和呼吸能力的运动神经元进行性退化。FTD是60岁以下老年痴呆症的最常见形式，它
医药魔方 - 肌萎缩侧索硬化症，痴呆症 - 2020-09-19
NEJM：反义疗法治疗遗传性血管性水肿，初见有效性端倪
IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx是研究性反义药物，旨在减少前激肽释放酶的产生。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿，反义疗法，IONIS-PKKRx和IONIS-PKK-LRx - 2020-09-03
GSK囊获乙肝创新疗法 有望带来“功能性治愈”乙肝曙光
今日，专注于开发靶向RNA的反义寡核苷酸（ASO）药物的Ionis Pharmaceuticals公司宣布，基于其在研药物IONIS-HBVRx和IONIS-HBV-LRx，在治疗慢性乙肝（CHB）患者的
药明康德 - 乙肝 - 2019-08-28
亨廷顿症有望被治愈：研发中的新药能有效降低致病蛋白含量
亨廷顿舞蹈症（下称“亨廷顿症”）被称为“致命的舞蹈”。其患者好像在手舞足蹈，真实情况是，因为致病蛋白杀死越来越多的脑细胞，他们正在慢慢丧失运动能力和生活的自理能力，最终连吞咽和呼吸都十分困难。人类一直缺乏有效治疗亨廷顿症的药物。北京时间12月11日晚8时许，BBC（英国广播公司）发布消息称，导致亨廷顿症的罪魁祸首、其致病蛋白第一次被人类制服：一个临床实验结果显示，一款新研发的药物能安全地、有效
澎湃新闻 - 亨廷顿症，新药，临床实验 - 2017-12-12
新型反义寡核苷酸药物：临床证实其治疗囊性纤维化的潜力
该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物，可显著降低ENaC信使RNA水平。
MedSci原创 - 囊性纤维化，反义寡核苷酸疗法，上皮钠通道（ENaC） - 2020-10-13
FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
MedSci原创 - FDA，RNA - 2018-10-06
苏大教授参与研发Nusinersen，成FDA首批治疗SMA的药物
导读 12月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了脊髓性肌萎缩症（ SMA）反义核苷酸治疗药物Nusinersen（商品名Spinraza）上市，这是首个获批用于治疗SMA的药物。在药物研发过程中，苏州大学神经科学研究所华益民教授付出了无数的汗水与努力，做出巨大的贡献。
生物探索 - 苏大教授，研发Nusinersen，FDA首批，SMA，药物 - 2016-12-29
PCSK9反义疗法治疗高胆固醇血症疗效未达预期，阿斯利康终止推向III期
9月23日，Ionis公布了IIb期研究（SOLANO）的关键结果，数据显示，该公司在研反义寡核苷酸药物ION449（AZD8233）能显著降低高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。
医药魔方 - 高胆固醇血症，反义寡核苷酸，PCSK9 - 2022-09-24
因价格问题，英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）发布了评估咨询文件（ECD），拒绝将Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性小儿氯血症综合症（FCS）。
MedSci原创m - 英国NICE，Akcea，反义寡链核苷酸药物，Waylivra - 2020-01-03
加拿大科学家开发出首个治疗亨廷顿舞蹈症药物
（图片摘自www.sciencealert.com） 亨廷顿舞蹈病大家可能听说过，这是一类因脑神经严重损伤导致的遗传性疾病，能够导致运动、认知以及行为的障碍。美国境内每10000个人中就有一名亨廷顿舞蹈病患者。患病人群需要全天陪护，其生活质量与寿命也会严重降低。不幸的是，目前对于这一疾病没有特别好的治疗方法。 不过，最近加拿大的研究者们找到了一类有希望的治疗手段。他们开发出一种名为"IO
生物谷 - 亨廷顿舞蹈病 - 2016-03-07
首款RNAi药物patisiran有望近期上市
RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者，使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都显着下降，显示该药物不仅减缓疾病恶化，还可能在逆转疾病。用药组和安慰剂组退出率分别为7.4和37.7%，也说明用药组疗效显着。两组死亡率分别为4
美中药源 - RNAi药物，神经病变 - 2017-09-21
AAN 2016：亨廷顿舞蹈症有望得以治愈
亨廷顿舞蹈症(HD)是一种罕见的遗传性疾病,一般患者在中年发病，逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力，病情大约会持续发展15年到20年，并最终导致患者死亡。主要病因是患者第四号染色体上的Huntington基因发生变异，产生了变异的蛋白质，该蛋白质在细胞内逐渐聚集在一起，形成大的分子团。该病的遗传几率为50%。虽然四苯喹嗪是FDA2008年批准治疗亨廷顿舞蹈症的药物，但到目前为止该病没有根本治愈的
MedSci原创 - 亨廷顿舞蹈症，遗传，IONIS-HTTRx - 2016-02-28
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