癌症药物nilotinib可治疗帕金森病
2015-10-21 佚名 生物谷
在一项小型I期临床试验中，来自乔治城大学医学中心的研究人员发现美国FDA批准的一种用于白血病治疗的药物能够改善帕金森病人以及Lewy体痴呆病人的认知，身体行动能力以及非行动功能。除此之外这种药物还会导致与疾病进展相关的毒性蛋白发生显著的令人振奋的改变。研究人员在芝加哥举行的神经科学学会的年会上介绍了他们的相关结果。 研究人员Fernando Pagan这样说道："这项研究证
在一项小型I期临床试验中，来自乔治城大学医学中心的研究人员发现美国FDA批准的一种用于白血病治疗的药物能够改善帕金森病人以及Lewy体痴呆病人的认知，身体行动能力以及非行动功能。除此之外这种药物还会导致与疾病进展相关的毒性蛋白发生显著的令人振奋的改变。研究人员在芝加哥举行的神经科学学会的年会上介绍了他们的相关结果。
研究人员Fernando Pagan这样说道："这项研究证明了应用这种治疗方法可以不同程度地逆转神经退行性紊乱病人的认知和行动能力下降，这取决于病人疾病发展情况，但在确定这种药物真正的作用效果之前仍然需要进行许多更大型更深入的研究。"
这种药物的名字叫做nilotinib。在这项为期6个月的研究中，研究人员对12名病人进行了剂量递增研究，结果表明这种药物能够对所有完成研究的病人（共11人）带来益处，其中10名病人报告说他们得到了有意义的临床改善。这些病人的脑脊液中与帕金森病有关的生物标记物还表现出一些好的变化。研究人员解释道，病人脑脊液中Tau, p-Tau, a-synuclein以及Abeta-40和42所呈现出的变化表明病人脑部的毒性蛋白得到了清除。
但由于该研究没有设置合理的对照研究组，因此人们在解读这一研究结果时应该保持一定的谨慎。
研究人员指出，该研究最主要的目的在于检测药物使用的安全性，他们在该研究中所使用的药物浓度远低于癌症治疗中所使用的药物浓度，并且病人没有表现出严重的副作用。
应用这种药物进行治疗对许多病人的认知，机体的行动能力和非行动功能改善是非常显著的，研究人员报告说其中一名坐在轮椅上的病人甚至可以再次行走了，而另外三名失去说话能力的病人也能够与人进行交谈了。
研究人员也对其中可能的机制进行了解释："当使用高剂量药物治疗CML时，该药物能够强迫癌细胞发生自噬，促进癌细胞死亡。而在该项研究中，每天小剂量的药物治疗也会开启每天4到8小时的细胞自噬，帮助细胞清除毒性蛋白，但不会引起细胞死亡。"
这项研究对于帕金森病以及其他神经退行性疾病病人来说，无疑是一个新的希望。
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