中国多中心特发性Castleman病患者的生活质量研究

在中国，大多数多中心卡斯特曼病（Multicentric Castleman Disease, MCD）患者为特发性亚型（idiopathic multicentric Castleman disease, iMCD），伴有系统性表现。然而，iMCD对生活质量、心理状态、社会功能以及护理负担的影响尚未得到充分理解。

为此，国内研究团队进行了一项横断面的网络调查，共纳入178名iMCD患者和82名护理者，包括42个患者-护理者配对。通过四个自我管理问卷（MCD-SS、SF-36、PHQ-9 和 WPAI:GH）评估患者报告结果，通过三个问卷（SF-36、Zarit-22、CRA）评估护理者的护理负担，并进行了相关分析。

Castleman病是一种罕见的淋巴结增生性疾病，根据受累淋巴结范围分为单中心型（unicentric CD, UCD）和多中心型（multicentric CD, MCD）。MCD进一步分为特发型（iMCD）、HHV-8阳性型及POEMS综合征相关型。在中国，多数MCD患者为iMCD，伴有发热、疲劳、体重减轻等症状。iMCD预后较差，治疗目标是控制症状并实现可测量指标的缓解。

该横断面调查于2023年5月至11月在中国进行，对象为年龄18岁及以上确诊为iMCD的患者及其护理者。患者通过“卡斯特曼之家”组织识别，医生根据诊断标准确认iMCD诊断。排除标准包括未满18岁、无法完成在线问卷或有精神疾病史者。调查通过微信在线完成，临床特征由问卷回答获得，治疗状态由医生记录提取。

共有233名患者同意并完成了在线调查，其中178名符合iMCD诊断标准。对于护理者报告结果，117名护理者同意并完成了调查，其中82名符合条件。患者的中位年龄为43岁，男性比例为53.3%，从诊断到调查的中位时间为16个月。最常见的治疗方案包括TCP方案（25.8%）、siltuximab/tocilizumab（21.9%）等。

患者报告结果发现MCD-SS显示患者报告的中位症状数为九种，总均分为2.50，表明总体症状严重程度较轻。疲劳域平均得分为4.34，约50%的得分中等或更高。SF-36显示iMCD患者的SF-36评分在多个维度上显著低于一般人群（P<0.001），但体力功能和心理健康除外。PHQ-9显示平均得分为7.8，约65%的患者表现出抑郁症状，28.6%可能患有中度至重度抑郁症。WPAI:GH显示47.2%的患者目前就业，37人因健康问题缺勤，占工作时间的28.5%。

护理者报告结果显示护理者的SF-36评分也低于一般人群（P<0.05），表现出自我批评、缺乏家庭支持和经济问题。护理负担与患者的症状负担、心理健康损害之间存在显著相关性（相关系数：0.31~0.55）。

研究表明，疲劳和抑郁症状显著影响iMCD患者的生活质量和社交福祉，疾病还影响护理者的身心健康，导致内疚感和缺乏家庭支持。未来需要更多纵向研究以评估患者报告结果与临床治疗反应之间的关系，并提供支持以改善患者和护理者的生活质量。

此次研究是首次全面评估iMCD患者及其护理者临床症状负担、生活质量、心理状态和社会功能的研究。结果强调了管理疲劳和抑郁症状的重要性，以及关注护理负担的必要性，特别是内疚感和缺乏家庭支持的问题。未来应开展纵向研究，以评估患者报告结果与临床治疗反应之间的关系。

未来的研究应更加注重对iMCD患者的长期随访，以更好地理解症状变化与治疗效果的关系。此外，开发针对iMCD的特定患者报告结果测量工具将有助于更准确地评估患者的全范围症状。同时，为护理者提供心理支持和干预措施，有助于提升整体护理质量和患者生活质量。

参考文献：

Chen, J., Zhang, My., Gao, Yh. et al. Quality of life after idiopathic multicentric Castleman disease in China: a cross-sectional, multi-center survey of patient reported outcome and caregiver reported outcome. Orphanet J Rare Dis 19, 469 (2024).