FDA授予Mavorixafor治疗WHIM综合征的“快速通道称号”
2020-10-09 Allan MedSci原创
Mavorixafor是一款CXCR4小分子拮抗剂，目前正处于全球关键III期临床试验中，用以治疗WHIM综合征。
WHIM综合征是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病，表现为疣、低丙种球蛋白血症、细菌感染以及无效生成性慢性粒细胞缺乏的四联症。目前已证实WHIM综合征与趋化因子受体4型（chemokine receptor 4，CXCR4）的突变有关。
生物制药公司X4 Pharmaceuticals今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Mavorixafor“快速通道称号”，用于治疗WHIM综合征成年患者。
Mavorixafor是一款CXCR4小分子拮抗剂，目前正处于全球关键III期临床试验中，用以治疗WHIM综合征。
X4 Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Paula Ragan博士说：“WHIM综合征是一种严重疾病，其疾病缓解疗法尚未得到满足。我们最近在一项II期临床试验中显示了mavorixafor的潜在治疗益处，白细胞计数显著增加，感染率和疣负荷显著降低。我们期待继续证明mavorixafor在WHIM综合征中的临床疗效。我们正在进行的III期临床试验有可能尽快将这种有前途的疗法带给患者”。
原始出处：
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#WHIM综合征#
65
#综合征#
76