BioMarin公司血友病基因疗法Ⅲ期临床5年的长期效果观察，数据积极
2022-01-16 网络 网络
BioMarin的疗法，称为valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3阶段GENER8-1试验中，20名严重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分
BioMarin的疗法，称为valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3阶段GENER8-1试验中，20名严重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分改善，满足了预先规定的监管审查标准。
2019年6月，BioMarin报告了其针对A型血友病基因疗法的三年数据，该数据用于支持其在欧洲和美国的申请，然而，其长期治疗价值也引起了质疑。详细见：BioMarin的血友病基因疗法III期临床达到终点，但其长期效应引起质疑
2022年1月9日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，valoctocogene roxaparvovec在一项正在进行的Ⅲ期临床试验中获得积极结果。
这是一款使用AAV5病毒载体，递送表达凝血因子VIII的转基因的在研基因疗法，用于治疗严重血友病A成人患者。试验结果表明，在112名受试者（中位随访时间为110周）中，与4.8的基线值相比，valoctocogene roxaparvovec使患者年出血率（ABR）降低85%。在整个评估期间，平均ABR为0.8。同时，该疗法使每年凝血因子VIII输注率较基线数据显著降低98%。在凝血因子VIII活性水平方面，第二年结束时，改良意向治疗（mITT）人群（n=132）的受试者中使用发色底物（CS）检测获得的平均内源性凝血因子VIII活性水平为23（中位数11.8）IU/dL，一步法（OS）检测获得的平均内源性凝血因子VIII活性水平为36.1（中位数21.6）IU/dL。n该疗法已经获得美国FDA授予的再生医学先进疗法认定（RMAT）和突破性疗法认定。基于试验数据，BioMarin计划在2022年第二季度重新向FDA递交生物制品许可申请（BLA）。
不过，也看到随着随访时间延长，FVIII的活性在持续降低。
不过，这项基因治疗一旦问世，将具有高昂的价格，详细见：BioMarin计划为其A型血友病基因疗法Valrox，定价为200万至300万美元
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我记得之前看过一个用脂质体做载体的，想不太起来了
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