PKR激活剂mitapivat治疗地中海贫血：患者血红蛋白水平持续改善
2020-06-14 Allan MedSci原创
Agios制药公司近日报道了II期研究数据，结果表明，其实验性口服药物mitapivat（PKR激活剂）显著改善了血红蛋白（Hb）水平和促红细胞生成的相关标志物。
Agios制药公司近日报道了II期研究数据，结果表明，其实验性口服药物mitapivat（PKR激活剂）显著改善了血红蛋白（Hb）水平和促红细胞生成的相关标志物。这是一项针对非输血依赖性α和β地中海贫血患者的II期研究，Agios首席医学官Chris Bowden表示：“该研究证明了在地中海贫血和镰状细胞疾病等血红蛋白病中使用PKR激活剂的潜力”。
正在进行的II期临床试验旨在评估mitapivat治疗基线Hb浓度为10 g / dL或更低的非输血依赖性α和β地中海贫血的有效性和安全性。20例患者均接受了每日两次50mg的mitapivat初始剂量治疗，然后在6周时将剂量水平提高至每天两次100mg。截至3月3日，13例患者Hb浓度从基线至少增加了1.0 g / dL。
地中海贫血（Thalassemias）是遗传性血液疾病，会造成血红蛋白合成障碍，其症状可依不同分型而有所不同，程度可能从无症状到严重。通常地中海贫血伴随典型的贫血症状，即红血球细胞水平低下。
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