NEJM：Mitapivat治疗丙酮酸激酶缺乏症的疗效（ACTIVATE试验）
在丙酮酸激酶缺乏症患者中，Mitapivat显著增提高了其血红蛋白水平，减少了溶血，并改善了患者报告的结局。在接受Mitapivat治疗的患者中没有观察到新的安全性信号。
MedSci原创 - 疗效，Mitapivat，丙酮酸激酶缺乏症 - 2022-04-15
关注罕见病“地中海贫血症”：FDA授予Mitapivat孤儿药称号
制药公司Agios今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予丙酮酸激酶-R（PKR）活化剂mitapivat治疗地中海贫血的孤儿药称号。
MedSci原创 - 地中海贫血症，Mitapivat - 2020-06-09
NEJM：Mitapivat在丙酮酸激酶缺乏症中的安全性和疗效分析
由此可见，Mitapivat的使用与50％的丙酮酸激酶缺乏的成人血红蛋白水平的快速增加相关，并且在延长期的29个月的中位随访期间持续有反应。不良反应较轻微且短暂。
MedSci原创 - Mitapivat，丙酮酸激酶缺乏症，安全性，疗效 - 2019-09-05
PKR激活剂mitapivat治疗地中海贫血：患者血红蛋白水平持续改善
Agios制药公司近日报道了II期研究数据，结果表明，其实验性口服药物mitapivat（PKR激活剂）显著改善了血红蛋白（Hb）水平和促红细胞生成的相关标志物。
MedSci原创 - 地中海贫血，β-地中海贫血，Mitapivat - 2020-06-14
FDA批准Pyrukynd治疗成人溶血性贫血
FDA本周四批准 Agios Pharmaceuticals 的 Pyrukynd (mitapivat) 用于治疗患有丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症的成人溶血性贫血，且无论输血状态如何。
MedSci原创 - 溶血性贫血，Pyrukynd - 2022-02-18
NEJM：限制热量联合限时饮食对减肥的效果分析
在肥胖患者中，与每日限制卡路里相比，限时饮食疗法在减少体重、体脂或代谢风险因素方面并未有更多获益。
MedSci原创 - 减肥，限制热量，限时饮食 - 2022-04-21
梅斯盘点：FDA在2022年度批准的创新药（上）
2022年即将结束，截至今年12月30日，美国FDA的药物评估和研究中心（CDER）已经批准了37款创新药。FDA的生物制品评估和研究中心（CBER）也批准了至少15项生物制品许可申请（BLA）。虽然
MedSci原创 - FDA，创新药物，创新药 - 2023-01-01
FDA：2022年第一季度批准十款创新药上市！
本文内容大多参考FDA官方的药物说明书，部分数据参考发表文献，或者摘取自维基百科及药企官方公告，图片来源于药物官网或相关文献。
BioMedAdv - FDA - 2022-04-29
尤启冬/王磊：2022 年首创性小分子药物研究实例浅析
首创性药物研究仍是我国新药创制的主要方向，需要在基础科学研究和制药核心技术上获得更多原创性的突破。
网络 - 新药，抗肿瘤新药，新药批准，首创 - 2023-03-01
121种“常见的”罕见病名录，以及我国主要罕见病介绍，请速收藏并转发
中华医学会医学遗传学分会提出的中国罕见病定义，罕见病即患病率低于1/500000或新生儿发病率低于1/10000的疾病。世界上有超过7000种罕见疾病，而且数量在不断增加，每年大约有250种新疾病加入
MedSci原创 - 罕见病 - 2020-12-02
【盘点】NEJM 19年9月第一期原始研究汇总
【1】 SAGE-217治疗重度抑郁症DOI: 10.1056/NEJMoa1815981γ-氨基丁酸(GABA)与抑郁症的发病机制密切相关。近日研究人员考察了口服GABA A型受体变构调节剂SAGE-217对重度抑郁障碍的治疗效果。本次研究为II期临床研究，重度抑郁症患者随机接受30mg SAGE-217或安慰剂，每日一次。共89名患者，45名患者被分配至SAGE-217组，44名患者接受安慰剂
网络 - 2019-10-14
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