CLIN CANCER RES：Vandetanib治疗晚期儿童和青少年甲状腺髓样癌的长期疗效
2018-02-26 MedSci MedSci原创
Vandetanib治疗晚期甲状腺髓样癌时耐受性良好。但是接受Vandetanib治疗的长期临床结局尚未得到报道。CLIN CANCER RES近期发表了一篇文章，报道了Vandetanib治疗晚期遗传性甲状腺髓样癌儿童及青少年患者的有效性、安全性和临床结局。
Vandetanib治疗晚期甲状腺髓样癌时耐受性良好。但是接受Vandetanib治疗的长期临床结局尚未得到报道。CLIN CANCER RES近期发表了一篇文章，报道了Vandetanib治疗晚期遗传性甲状腺髓样癌儿童及青少年患者的有效性、安全性和临床结局。
作者监测了接受Vandetanib治疗的晚期甲状腺髓样癌患者到的毒性和疾病状态。对肿瘤标本进行分析研究疾病进展的分子机制。17例患者纳入研究，16例存在RETp.Met918Thr突变。依然接受治疗的9例患者Vandetanib持续治疗时间为6.1年。10例患者出现部分反应，6例患者病情稳定，1例患者疾病进展。部分反应的患者持续反应时间为7.4年，病情稳定的患者持续反应时间为4.9年。6例患者在疾病进展后死亡（中位时间2年）。中位无进展生存时间为6.7年，5年总生存率为88.2%。16例存在RETp.Met918Thr突变的患者无进展生存为6.7年，5年总生存率为93.8%。没有患者因为毒性终止治疗。组织标本DNA测序发现基因组拷贝数增加，可能是耐药的机制。
文章最后认为，Vandetanib安全性良好且治疗遗传性甲状腺髓样癌儿童及青少年患者时具有持续反应。拷贝数增加可能与接受Vandetanib治疗的患者疾病进展有关。
原始出处：
Ira L.Kraft,Srivandana Akshintala,et al.Outcomes of Children and Adolescents with Advanced Hereditary Medullary Thyroid Carcinoma Treated with Vandetanib.CLIN CANCER RES.February 2018 doi:10.1158/1078-0432.CCR-17-2101
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