Cell Rep：科学家开发出治疗白血病的新型靶向疗法

近日，来自迈阿密米勒医学院的研究人员通过研究发现了一种可以阻断急性骨髓性白血病（AML）发展的新型技术，相关研究成果刊登于国际著名杂志Cell Reports上。【原文下载】

文章中，研究者Stephen D. Nimer博士表示，AML是一种致死性的血源性癌症，我们通过研究发现，阻断一种名为PRMT4的酶类就可以让白细胞死亡，这项研究为日后开发靶向PRMT4的新型白血病疗法提供了一定思路。

在美国大约每年有1.4万人被诊断为AML，而且病人的五年生存中值低于30%，AML是急性白血病，患者骨髓中形成的血细胞不能够分化成为合适的有功能的细胞。白血病细胞在患者机体会一直保持一种不成熟的状态，这就延长了其生存期，从而使其散布全身。

Nimer说道，很多年以来我们一直致力于寻找影响白血病发病过程的酶类，如今我们发现了PRMT4，其是精氨酸甲基转移酶蛋白家族的一员，其可以在细胞水平上关闭或者开启基因的表达；这项研究中研究者解析了PRMT酶类在正常干细胞发育成为成熟血细胞过程中所扮演的重要角色。

PRMT4在一系列生化过程中扮演着重要角色，包括肌肉细胞分化以及T细胞发育，在本项研究之前PRMT4在白血病中的角色尚不清楚；Nimer说道，我们在白血病患者的组织样品中发现了较高水平的PRMT4，并且鉴别出PRMT4抑制人类干细胞的分化的分子机制。

目前很多美国的制药企业正在努力进行癌症及其它疾病的遗传酶类抑制剂的研究开发，这项研究对于帮助其开发治疗AML的新型药物提供了很好的研究基础和一定的思路。

原文出处：

Ly P. Vu, Fabiana Perna, Lan Wang, Francesca Voza, Maria E. Figueroa, Paul Tempst, Hediye Erdjument-Bromage, Rui Gao, Sisi Chen, Elisabeth Paietta, Tony Deblasio, Ari Melnick, Yan Liu, Xinyang Zhaosend , Stephen D. Nimer.PRMT4 Blocks Myeloid Differentiation by Assembling a Methyl-RUNX1-Dependent Repressor Complex.Cell Reports December 26, 2013 【原文下载】