Sci Transl med：潜在治疗靶标，ASL新发病机制或被发现！
2019-12-30 王芳 生物探索
一直以来，科学家都尝试从各方面寻找导致肌萎缩侧索硬化症的原因，从而对症下药。12月18日，发表在《Science Translational Medicine》的一份新研究报告让人们对ALS发病机制有了更进一步的了解。
肌萎缩侧索硬化症（ALS，或称运动神经元病、渐冻症）与癌症、艾滋病一起被世界卫生组织列为“世界五大疑难杂症”，并且目前尚无治愈的可能。据统计，截至2010年底，中国就已经有大约20万ALS患者，患病人数每年将新增1.8万人，而其中大约80%的患者会在发病后3到5年内死亡。
尽管肌萎缩侧索硬化症的病因病理尚不明确，但最近发表在国际前沿期刊上的两篇报告再一次增强了人们抗击ALS的信心，给患者带来了新希望。
一直以来，科学家都尝试从各方面寻找导致肌萎缩侧索硬化症的原因，从而对症下药。12月18日，发表在《Science Translational Medicine》的一份新研究报告让人们对ALS发病机制有了更进一步的了解。
该报告指出，microRNA可能在ALS病理生理中起作用，miR-218通过调节钾通道Kv10.1来控制神经元活性，并且在ALS患者的运动神经元中miR-218的表达降低。
在实验过程中，研究人员发现，miR-218在健康的人类运动神经元中含量很高，但是在ALS运动神经元中却被下调，而它的mRNA靶点则相应地被上调（抑制）。随后，研究人员筛选了数千个ALS基因组，并鉴定了人类miR-218-2序列中的六个罕见变体，发现miR-218基因变异体无法调节神经元活性，也就是说，这种小内源性RNA对于神经元健壮性非常重要。
研究人员表示，运动神经元中的miR-218活性可能易受人ALS衰竭的影响，这表明miR-218可能是肌萎缩侧索硬化症的潜在治疗靶标。
原始出处：Irit Reichenstein, Chen Eitan, Sandra Diaz-Garcia, et al. Human genetics and neuropathology suggest a link between miR-218 and amyotrophic lateral sclerosis pathophysiology. Sci Transl med. 18 Dec 2019
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机制研究离临床仍然有距离，不过与临床结合思考，仍然有帮助的，不能仅仅是纯临床思维，转化思维同样重要
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