培莫沙肽重要研究数据发布，CKD肾性贫血患者迎来长效安全新选择

近日，值中国医师协会肾脏内科医师分会（CNA）2023年学术年会召开之际，由翰森制药主办的“培莫沙肽（PERA，圣罗莱）首场全国医学信息发布会”在CNA闭幕式专题会上举行。大会汇聚肾脏病领域顶级专家及产学研同道，围绕我国慢性肾脏病（CKD）临床实践中复杂多变的需求和难题展开深入探讨。

培莫沙肽是全球唯一EPO受体高特异性小多肽月激动剂，2023年6月30日获批上市，开启我国CKD肾性贫血治疗新时代。在专题会上，山东省立医院王荣教授重磅发布并详细解读了关于“培莫沙肽治疗CKD非透析患者肾性贫血的有效性和安全性研究”和“培莫沙肽治疗CKD透析患者肾性贫血的有效性和安全性研究”数据。

药学研究表明，培莫沙肽对EPO受体（EPOR）具有高选择性，具有潜在的安全性优势；相比短效促红细胞生成制剂（ESAs）药物，培莫沙肽显著延长半衰期，只需每4周给药一次，给患者带来很大便利，有助提高治疗依从性。

临床研究显示，在三期临床研究24周的疗效评估期内，针对非透析CKD肾性贫血患者，培莫沙肽与人促红细胞生成素（rHuEPO）的血红蛋白（Hb）达标率没有统计学差异，但是在52周的延伸期内，贫血纠正后的血红蛋白维持率，培莫沙肽要明显优于对照组rHuEPO，且不良事件的发生率也低于对照组。

针对透析CKD肾性贫血患者，培莫沙肽组与对照组rHuEPO的Hb达标率没有统计学差异，但是在某些特殊人群，如：年龄＜65岁、男性、腹膜透析、血红蛋白浓度≥11.5g/dL和全部纽约心功能分级亚组中，培莫沙肽组达到优效性，且Hb变异性更小；在整体安全谱相似的情况下，在复合安全性事件和其他心血管事件发生率，培莫沙肽组要明显低于对照组rHuEPO。

大会主席、解放军总医院蔡广研教授表示：“作为中国原研创新药，培莫沙肽填补了我国乃至全球新类别ESAs月制剂的空白，我们很高兴看到培莫沙肽在CKD肾性贫血领域取得可喜成果，为切实提高临床治疗水平、改善患者治疗现状带来全新选择。”

值得注意的是，圣罗莱的研发历时15年，是翰森制药上市的第7款创新药。在此之前，翰森制药已经上市了5款自研创新药和1款引进创新药，包括三代EGFR抑制剂阿美乐（甲磺酸阿美替尼片）、新型第二代替诺福韦（TFV）恒沐（艾米替诺福韦片）、新型二代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）豪森昕福（甲磺酸氟马替尼片）、全球第一个PEG化的长效GLP-1R激动剂孚来美（聚乙二醇洛塞那肽注射液）、新型第三代硝基咪唑类药物迈灵达（吗啉硝唑氯化钠注射液），以及全球唯一获批用于AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者治疗的人源化抗CD19单抗昕越（伊奈利珠单抗注射液），且均已进入国家医保目录。

资料显示，翰森制药在2021年申报新项目出现爆发式增长的情况，2021年之前，每年创新药的项目申报数量维持在1-3个，而在2021年猛增至14个创新药项目，可以看到，如今，翰森制药先前布局的创新药正源源不断地向后期转化。

关于CKD肾性贫血

肾性贫血是CKD最常见的并发症之一。流行病学数据显示，中国成年人CKD患病率为10.8%，其中50%以上合并贫血[1]；并且随着CKD的进展，肾性贫血患病率不断增加，非透析CKD患者中总体贫血患病率28.5%-72.0%，而透析患者中贫血患病率则高达91.6%-98.2%[2]。最新数据显示，截至2022年底，我国（含港澳台地区）透析患者达110万人，较2011年相比增长3.6倍，是全球透析患者最多的国家，且患者数量仍在快速上升[3]，大量临床需求亟待满足。

红细胞生成素（EPO）生成不足是肾性贫血的重要原因之一，应用红细胞生成刺激剂（ESAs）是肾性贫血治疗的关键手段。药理学研究及临床研究表明，培莫沙肽对EPO受体（EPOR）具有高选择性，与具有促红作用的EPOR同二聚体的结合能力强，促红作用与传统ESAs相当，但与非促红作用的异二聚体（EPOR＋CD131）结合能力较低，具有潜在的安全性优势；培莫沙肽分子结构中不含赖氨酸，因此不会像其它ESAs那样因赖氨酸发生氨甲酰化；相比短效ESAs药物，培莫沙肽经聚乙二醇修饰，显著延长半衰期，只需每4周给药一次，大大降低给药频率，给患者带来很大便利，有助提高治疗依从性。

关于圣罗莱®

圣罗莱®（培莫沙肽注射液）是翰森制药自主研发的“全球唯一EPO受体高特异性小多肽月激动剂”，2023年6月获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于治疗因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血，包括未接受红细胞生成刺激剂（ESA）治疗的成人非透析患者，及正在接受短效促红细胞生成素（EPO）治疗的成人透析患者。圣罗莱®是翰森制药获批上市的第7款创新药，也是翰森制药首款同时获批两项适应症的创新药。

参考资料：

[1] 中华医学会肾脏病学分会肾性贫血诊断和治疗共识专家组.肾性贫血诊断与治疗中国专家共识（2018修订版）.中华肾脏病杂志2018年11月第34卷第11期；

[2] 中国医师协会肾脏内科医师分会肾性贫血指南工作组.中国肾性贫血诊治临床实践指南[J].中华医学杂志2021年6月1日第101卷第20期；

[3] 《中国医师协会肾脏内科医师分会2023年学术年会》专家现场报告。