我国血小板减少症治疗里程碑！艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂获批上市

在医药领域，每一次创新药物的获批都是对患者生活质量提升的承诺。今天，特艾升^®（艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂）正式获批上市，更是为广大血小板减少症患者带来了新的治疗选择，为我国血液病领域再添利器。

近年来，血小板减少症的发病率逐年上升，据统计每10万人中，就有5-10名原发性血小板减少患者，还不包括继发性的血小板减少症患者。仅血小板病友之家目前注册的病友人数就已近10万。血小板减少症不仅常见于血液科相关疾病，如白血病、MDS、再障等，此外肿瘤放化疗、重症医学、肝病、感染性疾病等也都会并发血小板减少。随着血小板临床输注量的不断增多，相关问题也日益凸显¹。

特艾升^®（艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂）是国内首个申报上市的TPO-RA类的干混悬剂型药物，它的获批标志着三生制药在血小板减少症治疗领域的又一次突破，该产品将与特比澳^®（重组人血小板生成素）形成产品组合来实现血小板减少症患者的院内外全病程管理。艾曲波帕作为全球首个获批上市的小分子非肽类TPO受体激动剂²，它可以与细胞膜上的 TPO 受体（跨膜区）结合，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成，减少患者出血风险³。特比澳^®是由三生制药自主研制的重组人血小板生成素注射液，此前已获批成人实体瘤化疗后血小板减少症（CIT）和成人及6岁以上儿童及青少年原发免疫性血小板减少症（ITP）适应症⁴。目前，重组人血小板生成素注射液是中国成人ITP指南、儿童ITP指南及2024年CSCO CTIT指南推荐的治疗药物^5-7。

特艾升^®（艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂）可以为广大患者带来更多获益：

ü 快速起效：艾曲波帕联合重组人血小板生成素治疗可短期内快速达到PLT≥100×10⁹/L⁸

ü 长期有效：用药第250周仍可达到中位血小板计数可稳定在50x10⁹/L以上⁹

ü 持续应答：停药12个月后，30.5%的患者达到停药后的持续缓解¹⁰

ü 创新剂型：相较于传统片剂，干混悬剂型让患者服用更便利

ü 安适如常：改善患者多维度的生活质量评分，帮助回归正常生活¹¹

此次获批的特艾升^®（艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂）是三生制药与则正医药双方在技术开发和商业化上的一次成功联手。两家企业的合作，不仅为市场带来了新的活力，也为患者提供了更多的治疗选择。共同期待特艾升^®（艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂）在未来能够为更多患者带来健康和希望，开启治疗血小板减少症的新篇章。

参考资料

1. https://www.ccbc.org.cn/xykp/20220321/302368.html#血液科普

2. 中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 促血小板生成药物临床应用管理中国专家共识（2023年版）[J] . 中华血液学杂志, 2023, 44(7) : 535-542.

3. Ghanima W, et al. Haematologica 2019, doi: 10.3324/haematol.2018.212845.

4. 重组人血小板生成素说明书

5. 中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版） [J] . 中华血液学杂志,2020,41 (08): 617-623.

6. 中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗指南改编工作组, 中华医学会儿科学分会血液学组, 中华儿科杂志编辑委员会. 中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南（2021版） [J] . 中华儿科杂志, 2021, 59(10) : 810-819

7. 中国临床肿瘤学会（CSCO）肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南 2024

8. 李璐璐,何芳,卢参参,等.艾曲波帕联合重组人血小板生成素治疗糖皮质激素无效型免疫性血小板减少症患者的临床疗效[J].中国药物与临床,2024,24(05):287-291.

9. Wong. R.S.M, et al. Blood, 2017.130(23):p.2527-2536

10. Nichola Cooper, et al. EHA 2022. S292

11. Lancet. 2011 Jan 29;377(9763):393-402.