重复：New Engl J Med：血友病治疗新进展！
2017-07-16 佚名 来宝网
新疗法将出血发生率降低近90％。包括洛杉矶儿童医院的Guy Young医学博士在内的国际血液学家团队发现，在患有血友病的患者中，称为艾美珠单抗的新疗法将出血事件发生率降低了87％。这项多中心III期研究的结果称为HAVEN 1，将在国际血栓和止血学会上发表，并在新英格兰医学杂志上发表。
新疗法将出血发生率降低近90％。包括洛杉矶儿童医院的Guy Young医学博士在内的国际血液学家团队发现，在患有血友病的患者中，称为艾美珠单抗的新疗法将出血事件发生率降低了87％。这项多中心III期研究的结果称为HAVEN 1，将在国际血栓和止血学会上发表，并在新英格兰医学杂志上发表。
患有血友病的个体经历过度出血，需要通过静脉内施用凝血因子进行预防性治疗，通常每周3次。然而，重复施用凝血因子可导致抗体的发展，称为抑制剂，其攻击和破坏必要因素，使得对这些患者的治疗非常困难。
一种新型单克隆抗体艾美珠单抗每周仅皮下注射一次。据儿童癌症与血液病研究中心主任艾伦·韦恩（Alan S. Wayne）介绍，“这对于血友病的患者而言，这是一个突破，他们不再对传统的凝血治疗作出反应，血友病和抑制剂患者的标准治疗方法使用称为“旁路药物”的药物，这种新疗法在预防出血方面显着更有效。另外，与旁路药相比，艾美珠单抗更容易治疗，需要较少频率的给药，并且基于本研究，似乎有一个改进的安全性。
止血和血栓形成计划主任Guy Young博士和洛杉矶儿童医院的研究工作主任医师进一步解释说：“虽然标准药物允许我们”绕过“对因子VIII的需求，但出血更难停止，发作持续时间更长，对患者造成更多的伤害。用这种新疗法治疗的患者由于反复出血事件的共同损伤而可能坐在轮椅上三年。”
该研究纳入了109名12岁以上男性血友病患者。使用艾美珠单抗预防治疗的个体与以前的预防性旁路药物相比，出血减少87％，与按需旁路药物治疗的患者相比，出血减少79％。没有检测到抗药物抗体。
“这是我20年来在血友病领域工作中最重要的进步，”Young还是USC的Keck医学院的小儿科教授，他在加利福尼亚州治疗了患有血友病的大多数儿科患者。 “我们已经有家人从全国各地飞来，以获得这种药物。”
原始出处：
Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B,et al.Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors.N Engl J Med. 2017 Jul 10. doi: 10.1056/NEJMoa1703068.
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