Moderna宣布首位患者参与其mRNA-3704治疗甲基丙二酸血症的1/2期研究
2020-02-11 不详 MedSci原创
Moderna生物技术公司宣布，首位患者入组针对MUT缺乏导致甲基丙二酸血症（MMA）的1/2期临床研究，以研究静脉输注递增剂量的mRNA-3704在MMA中的安全性和耐受性。mRNA-3704是Moderna第一个进入罕见疾病临床研究的药物。
Moderna生物技术公司宣布，首位患者入组针对MUT缺乏导致甲基丙二酸血症（MMA）的1/2期临床研究，以研究静脉输注递增剂量的mRNA-3704在MMA中的安全性和耐受性。mRNA-3704是Moderna第一个进入罕见疾病临床研究的药物。
mRNA-3704旨在指恢复导致MMA的缺失或功能失调的蛋白质。mRNA-3704由编码人类MUT（MMA患者体内缺乏的线粒体酶）的mRNA组成，并封装在Moderna专有的脂质纳米颗粒（LNP）中。临床前数据表明，mRNA-3704的重复全身给药能够在MMA小鼠模型中肝表达功能性hMUT，从而显着提高存活率和体重。重复给药并未增加肝毒性或炎症。
甲基丙二酸血症是一种罕见的，威胁生命的遗传性代谢紊乱，60％的患者是由线粒体酶甲基丙二酸CoA突变酶（MUT）缺乏引起。由于体内酸的毒性积累，这种缺乏会导致代谢危机，并且没有批准的疗法。护理标准包括饮食和姑息措施。目前，肝脏或肝肾联合移植是唯一有效的治疗方法。
mRNA-3704已被美国食品和药物管理局（FDA）授予"快速通道"，"孤儿药"和"罕见儿科疾病"称号，并被欧洲药品管理局（EMA）授予"孤儿"的称号。该公司计划在美国以外的地区开设多个工厂，迄今为止，已在英国获得了药品和保健产品监管机构（MHRA）的批准。
原始出处：
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！
小提示：本篇资讯需要登录阅读，点击跳转登录
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#甲基丙二酸血症#
99
#首位患者#
86
#eRNA#
78
Cash vcczxsc
151