NEJM：sebelipase alfa治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症效果良好
2015-09-10 MedSci MedSci原创
溶酶体酸性脂肪酶是一种重要的脂质代谢酶分解吞噬脂质颗粒，调节脂质代谢。研究人员进行了一项酶替代治疗儿童和成人溶酶体酸性脂肪酶缺乏症患者的3期临床试验，这是一种肝硬化和严重血脂紊乱被低估的原因。在这项多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究中，共涉及66例患者，研究人员评价了使用sebelipase alfa的酶替代疗法的安全性和有效性（静脉给药剂量为每公斤体重每隔一周1毫克）；该研究的安慰剂对照阶段为期
溶酶体酸性脂肪酶是一种重要的脂质代谢酶，分解吞噬脂质颗粒，调节脂质代谢。研究人员进行了一项酶替代治疗儿童和成人溶酶体酸性脂肪酶缺乏症患者的3期临床试验，这是一种肝硬化和严重血脂紊乱被低估的原因。
在这项多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究中，共涉及66例患者，研究人员评价了使用sebelipase alfa的酶替代疗法的安全性和有效性（静脉给药剂量为每公斤体重每隔一周1毫克）；该研究的安慰剂对照阶段为期20个星期，接着是所有患者进行开放标记治疗。主要终点是谷丙转氨酶水平正常化。次要终点包括额外的疾病相关的疗效评估，安全性和副作用情况。
在基线时实质性疾病负担包括一项非常高水平的低密度脂蛋白胆固醇（≥190mg/dl）发生在66例患者中的38例（58％），肝硬化发生在接受活组织检查的32例患者中的10例（31％）。该试验中共有66例中的65例患者接受随机分组完成了试验的双盲部分，并继续开放式治疗。在20周时，sebelipase alfa组中36名患者谷丙转氨酶水平正常的是11例（31％），在安慰剂组的30例患者达到谷丙转氨酶水平正常的是2例（7％）（P=0.03），从基线的平均变化为—58U/L vs -7U/L（P<0.001）。相对于预先规定的次要疗效终点，研究人员观察到脂质水平的改善和肝脏脂肪含量的降低（所有的比较P<0.001，除了甘油三酯为P=0.04）。患者的不良事件的数目在两组相似；大多数事件为轻度的，由研究者认为是与治疗无关的。
sebelipase alfa治疗可以使儿童和成人溶酶体酸性脂肪酶缺乏症患者降低了多种肝和脂质相关的疾病异常。
原始出处：
Barbara K. Burton, Manisha Balwani, François Feillet,et al.A Phase 3 Trial of Sebelipase Alfa in Lysosomal Acid Lipase Deficiency,NEJM,2015.9.10
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