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NEJM Evid：靶向肝脏腺相关病毒基因治疗糖原贮积病VI型，获显著效果

NEJM Evid：靶向肝脏腺相关病毒基因治疗糖原贮积病VI型，获显著效果

2022-06-15 罕见病新前沿 NEJM Evid

小儿糖原贮积病Ⅳ型（GSD-Ⅳ）是一类先天性酶缺陷所造成的糖原代谢障碍疾病。糖原贮积病Ⅳ型又称支链淀粉病、Andersen病，Maroteaux–Lamy综合征，是由淀粉1，4-1，6转葡

糖原贮积病

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