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2022年《嗜酸细胞性胃肠道疾病命名国际共识》解读及对我国儿科研究的启示
解读
其它
2023-10-06
文章对《嗜酸细胞性胃肠道疾病命名国际共识》制作背景、制作过程和主要内容进行介绍，并简要介绍我国儿童EGIDs诊治中可能存在的问题，以期临床医生能了解该共识的相关内容，做到规范诊断。
欧洲罕见神经疾病参考网络 (ERN-RND) 的专家共识：额颞叶痴呆行为表现的药物治疗
共识
其它
2024-10-24
调查数据可以提供专家指导，有助于参与行为症状治疗的医疗保健专业人员。此外，它们提供的见解可以为治疗研究的优先顺序和设计提供信息，特别是针对 FTD 行为障碍的现有药物。
关于公开征求《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（征求意见稿）》意见的通知
指导原则
其它
2023-09-20
为推动和科学的指导罕见疾病治疗药物的研发，建立并持续完善罕见疾病治疗药物非临床研究技术标准体系，经广泛调研和讨论，国家药品监督管理局药品审评中心起草了《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则》。
EAACI-儿科声明：儿童中的变态反应性疾病和免疫缺陷，从2022年新冠肺炎大流行中吸取的教训
指南
其它
EAACI发布儿科部分的声明：从2022新冠肺炎流行中得出的关于儿童变态反应性疾病和免疫缺陷病的经验教训
关于公开征求《罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》意见的通知
指导原则
其它
2023-11-24
为助力罕见疾病药物临床研发，落实“以患者为中心”的理念，指导科学、规范、可推广的DCT开展模式，药品审评中心起草了《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则（征求意见稿）》。
FDA行业指南 ：因单一酶缺陷导致底物沉积的缓慢进展、低流行的罕见疾病：提供替代疗法或矫正疗法的有效性证据
指导原则
其它
本文件为申办者提供必要的证据指导，以证明研究性新药或新药用于缓慢进展、低流行的罕见疾病，这些疾病与底物沉积相关并由单一酶缺陷引起。 本指南仅适用于具有明确病理生理学特征的低发病率罕见疾病，并且可以很容
