2022 MASAC 文件 268 - 关于使用和管理 Emicizumab-kxwh (Hemlibra®) 治疗 A 型血友病的建议，无论是否使用抑制剂

2022-04-27 国家血友病基金会的医学和科学咨询委员会 hemophilia

Emicizumab 是一种重组人源化双特异性免疫球蛋白 G4 单克隆抗体，通过桥接活化因子 IX (FIXa) 和因子 X (FX) 替代活化因子 VIII (FVIIIa) 的部分辅因子功能。它适

中文标题：

英文标题：

MASAC Document 268 - Recommendation on the Use and Management of Emicizumab-kxwh (Hemlibra®) for Hemophilia A with and without Inhibitors

发布机构：

国家血友病基金会的医学和科学咨询委员会

发布日期：

2022-04-27

简要介绍：

Emicizumab 是一种重组人源化双特异性免疫球蛋白 G4 单克隆抗体，通过桥接活化因子 IX (FIXa) 和因子 X (FX) 替代活化因子 VIII (FVIIIa) 的部分辅因子功能。它适用于常规预防，以预防或减少所有年龄的成人和儿童、新生儿和年龄较大的血友病 A 伴或不伴 FVIII 抑制剂的出血事件的频率。药物以每周 3 mg/kg 的负荷剂量皮下给药，共 4 次，随后是三种后续维持剂量方案之一：每周 1.5 mg/kg、每 2 周 3 mg/kg 或每 6 mg/kg 4周。无论有无抑制剂，所有年龄组在所有剂量下的年出血率均显着降低。FVIII 和 emicizumab 是根本不同的蛋白质，受到不同的调节。

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