治疗粘多糖贮积症的基因疗法LYS-SAF302 的II/III期临床试验AAVance正式开始
Lysogene是一家专注于针对中枢神经系统（CNS）疾病的基因治疗的先驱生物制药公司，Sarepta 是罕见疾病精准基因医学的领导者，两家公司近日宣布第一名患者已经接受了AAVance临床试验，AAVance是LYS-SAF302的全球II/III期临床试验，LYS-SAF302是一种治疗II型粘多糖贮积症（MPS IIIA）的基因疗法。
网络 - LYS-SAF302，粘多糖贮积症，AAVance - 2019-02-18
基因治疗IIIA型粘多糖贮积症的II/III期研究中，一名患者死亡
MPS IIIA的基因疗法LYS-SAF302由Lysogene开发，是由腺相关病毒（AAV）介导的基因疗法，旨在通过AAV递送功能性SGSH基因从而取代有缺陷的SGSH基因。
MedSci原创 - IIIA型粘多糖贮积症，腺相关病毒（AAV），基因疗法LYS-SAF302 - 2020-10-16
BMC Med：系统性青少年特发型关节炎发病的关联性分析
2012年10月24日系统性的青少年特发型关节炎（Systemic juvenile idiopathic arthritis，SJIA）是青少年特发型关节炎的一个亚型，但是由于其系统性的炎症常常导致患者发热、出疹以及发生浆膜炎。近日，刊登在BMC Medicine上的一篇研究报告揭示了SJIA患者的关节炎和全身性系统组分直接相关，但是涉及SJIA相关的炎症路径，相比多关节炎的青少年特发型关节炎（
生物谷 - 系统性，青少年特发型关节炎，关联性分析 - 2013-05-06
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
患者肝脏中 Z-AAT 降低幅度中位数达83%，且肝脏健康相关生物标志物得到了显著且持续改善，高剂量组（200mg）的12位患者中有7人观察到肝脏纤维化消退。
“生物世界”公众号 - RNA疗法，遗传性肝病 - 2022-06-30
【综述】共价小分子靶头的设计与发展
具有亲电性的小分子药物可以与内源性靶蛋白的亲核氨基酸残基形成共价键，不可逆地改变目标蛋白的功能。由于与蛋白的结合时间增长，化合物可以持续增强药理作用，实现异构体的选择性抑制，克服肿瘤细胞的获得性耐药。
药渡 - 药物分子设计 - 2023-02-28
【盘点】癫痫2017重要研究进展汇总
癫痫可根据其发作类型大致分类，其中部分性癫痫发作约占癫痫发作病例的60%，全身性癫痫发作约占40%。原发性全面强直阵挛（PGTC）癫痫发作，即癫痫大发作（grand mal），是最常见也是最严重的全身性癫痫发作类型，约占全身性癫痫发作病例的60%。梅斯小编整理了2017年以来关于癫痫的重要研究进展，与大家一同分享。【1】原发性脑出血脑卒中后癫痫风险因素//m.capotfarm.com/
MedSci原创 - 2017-12-30
【盘点】近期前列腺癌研究进展盘点
前列腺癌是指发生在前列腺的上皮性恶性肿瘤。2004年WHO《泌尿系统及男性生殖器官肿瘤病理学和遗传学》中前列腺癌病理类型上包括腺癌（腺泡腺癌）、导管腺癌、尿路上皮癌、鳞状细胞癌、腺鳞癌。其中前列腺腺癌占95%以上，因此，通常我们所说的前列腺癌就是指前列腺腺癌。梅斯医学小编整理了近期前列腺癌的研究进展，与大家一起分享学习！【1】Clin Cancer Res：膀胱癌中BMP4可诱导M2巨噬细胞极
MedSci原创 - 前列腺癌 - 2017-12-31
一项采用MasimoO3®的前瞻性研究就通气抢救疗法对COVID-19患者脑氧合的效应进行了深入探查
Masimo 今天公布了《危重医学》上发表的一项前瞻性观察研究的结果，在该研究中，意大利热那亚的研究人员评估了各种急救疗法对伴有急性呼吸窘迫综合征的机械通气COVID-19患者全身和脑氧合的影响。
国际文传 - 2021-04-07
Nat Med：T-细胞急性淋巴细胞白血病中的新"罪犯"
纽约大学癌症研究所发表于Nature Medicine 上的一项新研究，揭示了癌症致病基因Notch是如何与突变的Polycomb抑制复合物2（Polycomb Repressive Complex 2
MedSci原创 - 白血病，Notch - 2012-01-22
患者特异性和基因校正的诱导多能干细胞衍生的内皮细胞阐明了肺静脉闭塞症的单细胞表型
肺静脉闭塞症（PVOD）是肺动脉高压（PH）的一个罕见分类之一，肺内皮细胞（ECs）的功能障碍在PVOD的启动和发展中起着核心作用。
MedSci原创 - 多能干细胞，肺静脉闭塞症 - 2022-11-25
优于化疗！阿斯利康乳腺癌新药3期临床结果良好
2月18日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布其3期OLYMPIAD临床试验取得积极结果，该研究比较了Lynparza（olaparib）片剂（300mg每日两次）与医生选择的标准护理化疗方案治疗具有生殖系BRCA1或BRCA2突变的HER2阴性转移性乳腺癌患者。与接受化疗（卡培他滨、长春瑞滨或艾日布林）的患者相比，使用Lynparza治疗的患者在无进展生存期（PFS）上显示出统计学显着和临床
药明康德 - 乳腺癌，化疗新药，3期临床结果 - 2017-02-19
Nat Genet：BRCA-2基因变异显著增加肺癌风险
一项大规模国际研究发现，一种与乳腺癌有关的基因BRCA-2变异会显著增加肺癌风险，尤其是吸烟者如果出现这一基因变异，其患肺癌的风险要比不吸烟者高出近80倍。研究小组在新一期英国《自然—遗传学》杂志上介绍说，他们对约1.1万名患有肺癌的欧洲人与约1.5万名未患肺癌的人进行了基因状况对比。结果发现，一种名为“BRCA-2”的基因变异p.Lys3326X与肺癌患病风险明显
不详 - 肺癌，BRCA-2 - 2014-06-10
2011 SGO卵巢癌研究进展
作者：中国医学科学院北京协和医学院肿瘤医院妇科 李宁 吴令英 早期诊断：血清HE4、OVA1 作用突显 卵巢癌早期诊断一直是研究热点。虽然至今未发现“完美”的指标，但近年有报道联合检测血清HE4、OVA1等有助于鉴别盆腔包块的良恶性。
卵巢癌 - 2011-06-07
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