孤儿药资格相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

FDA：12项药物被认定为<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>

FDA：12项药物被认定为孤儿药资格

最近两周FDA共发出12项孤儿药资格，其中3款为治疗胃癌的在研创新疗法，包括安进（Amgen）公司开发的双特异性抗体。

药明康德 - FDA，孤儿药 - 2020-06-12

石药ADC药物获得FDA<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>认定

石药ADC药物获得FDA孤儿药资格认定

11月25日，石药集团发布公告称其自主研发的ADC药物（抗体-药物偶联物）SYSA1801用于治疗胃癌（包括胃食管交界处癌）的适应症获得FDA 孤儿药资格认定。

医药魔方 - 胃癌，孤儿药，石药计划 - 2020-12-04

维昇药业：TransConTM CNP获得欧盟<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>认定

维昇药业：TransConTM CNP获得欧盟孤儿药资格认定

Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，欧盟委员会（EC）已授予TransCon C-型利钠肽（CNP）孤儿药认定，用于治疗短肢侏儒症中最常见的类型——软骨发育不全。

医谷网 - 孤儿药认定 - 2020-08-22

FDA授予A4250治疗罕见肝病的<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>认定

FDA授予A4250治疗罕见肝病的孤儿药资格认定

Albireo Pharma是一家正在开发新型胆汁酸调节剂以治疗罕见小儿肝病的临床阶段制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其先导药物A450治疗胆道闭锁（biliary atresia）的孤儿药资格认定

罕见病信息网 - 罕见肝病 - 2019-02-19

侵入性念珠菌病的治疗，Rezafungin获“<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>”

侵入性念珠菌病的治疗，Rezafungin获“孤儿药资格”

欧洲委员会已授予制药公司Mundipharma和Cidara的rezafungin治疗侵袭性念珠菌病（IC）的“孤儿药资格”。

MedSci原创 - 念珠菌病，孤儿药，Rezafungin，侵入性念珠菌病 - 2021-01-28

FDA授予DSG3-CAART治疗寻常型天疱疮的<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>

FDA授予DSG3-CAART治疗寻常型天疱疮的孤儿药资格

Cabaletta Bio是一家临床阶段的生物技术公司，今日宣布，美国FDA已授予候选药物DSG3-CAART孤儿药物资格，用于治疗寻常型天疱疮（PV）。

MedSci原创 - DSG3-CAART，FDA，寻常型天疱疮 - 2020-01-30

重磅：肝癌在研新药FGFR4抑制剂获FDA<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>

重磅：肝癌在研新药FGFR4抑制剂获FDA孤儿药资格

日前，H3 Biomedicine公司宣布，该公司治疗肝细胞癌(hepatocellular carcinoma， HCC)的在研新药H3B-6527获得美国FDA授予的孤儿药资格。

“药明康德”微信号 - FGFR4抑制剂，肝癌，孤儿药 - 2017-10-12

EMA授予泡泡男孩病两项基因治疗药物的<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>

EMA授予泡泡男孩病两项基因治疗药物的孤儿药资格

X连锁重症联合免疫缺陷病（XSCID），也称“泡泡男孩病（bubble boy disease）”，是由于X染色体上的

MedSci原创 - X连锁重症联合免疫缺陷病 - 2020-12-02

君实生物特瑞普利单抗治疗鼻咽癌再获欧盟<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>认定

君实生物特瑞普利单抗治疗鼻咽癌再获欧盟孤儿药资格认定

截至目前，特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6项孤儿药资格认定

网络 - 孤儿药，君实生物，特瑞普利单抗 - 2022-08-26

胃肠道间质瘤（GIST）的治疗或迎新突破，EMA授予Ilixadencel“<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>”

胃肠道间质瘤（GIST）的治疗或迎新突破，EMA授予Ilixadencel“孤儿药资格”

Ilixadencel是一种用于治疗实体瘤的基于细胞的癌症免疫疗法。其活性成分是来源于健康献血者的活化的同种异体树突状细胞。

MedSci原创 - EMA，ilixadencel，树突状细胞疗法ilixadencel，胃肠道间质瘤（GIST） - 2021-02-20

雅培生命旗下PARP抑制剂veliparib获美国FDA<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>认定

雅培生命旗下PARP抑制剂veliparib获美国FDA孤儿药资格认定

Veliparib是雅培生命研发的一种口服的PARP抑制剂。Veliparib目前正在临床上开展与化疗药物（如卡铂和紫杉醇）或放疗联合用于晚期鳞状非小细胞肺癌治疗的研究。 PARP是体内一种修复细胞DNA损伤的内源性酶。除正常细胞外，PARP还可以修复肿瘤细胞的DNA损伤，帮助肿瘤细胞在体内存活。研发人员正在研究将Veliparib与DNA损伤疗法联用后是否可以阻碍Veliparib损伤

生物谷 - 孤儿药 - 2016-11-09

Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>

Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格

Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速，近日美国FDA宣布，授予其锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。

生物谷 - SB-FIX，血友病，基因疗法，FDA，孤儿药 - 2016-09-14

蔡磊参与推动的siRNA疗法RAG-21获得美国FDA授予的<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>

蔡磊参与推动的siRNA疗法RAG-21获得美国FDA授予的孤儿药资格

冻症的医学全称为肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS），是一种神经退行性疾病。

网络 - 渐冻症 - 2024-11-25

君实生物特瑞普利单抗治疗小细胞肺癌获得美国FDA<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font><font color="red">资格</font>认定

君实生物特瑞普利单抗治疗小细胞肺癌获得美国FDA孤儿药资格认定

这是特瑞普利单抗获得的第五项孤儿药资格认定，此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤及食管癌已分别获得FDA孤儿药资格认定。

网络 - 小细胞肺癌，君实生物，FDA孤儿药，特瑞普利单抗注射液（拓益®） - 2022-04-14

孤儿药走俏国家市场我国应加大研发孤儿药

被称为“孤儿药”的罕见病药物过去一向不受制药公司重视。如今，这个“过去”真的要成为过去了——很少有人再敢对“孤儿药”的开发不屑一顾，因为其中往往蕴含着极高的科技能量和商业价值。有些“孤儿药”甚至具备变成“重磅炸弹”级药物的濽质。出乎意料的研发“热门” “孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，原来很少有制药企业关注，因此这些药被形象地称为“孤

中国行业研究网 i - 2012-09-07

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