PNAS：局部基因治疗可以逐渐恢复耳前庭功能
在过去的20年中，人们对内耳缺陷的遗传形式的机制的理解有了显著的提升，但是在治疗措施上还有很长的路要走。最近，有研究人员利用基因替换作为一种治疗策略，来尝试修复一个亚瑟综合症型1G小鼠模型内耳的功能，该综合症小鼠是通过先天性耳聋和平衡障碍来鉴定的。
MedSci原创 - 局部基因治疗，内耳，耳前庭 - 2017-09-01
NEJM：局部应用基因治疗营养不良性大疱性表皮松解症
该病是由COL7A1基因中的一个或多个突变引起，该基因负责产生VII型胶原蛋白（COL7），形成将真
MedSci原创 - 基因治疗，营养不良性大疱性表皮松解症 - 2022-12-20
Science：基因治疗,不再遥远!
Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因编辑猴子为心脏病患者带来希望）。
转化医学网 - 心脏病 - 2018-07-31
多基因或复杂疾病的基因治疗
基因治疗是一种利用核酸药物治疗疾病的方法，它涵盖了基因补充、基因替换、基因沉默以及基因编辑等方面的技术。相较于传统药物，基因治疗提供了一种病因治疗的新途径，旨在不仅缓解症状，还能实现治疗基因的持久表达
MedSci原创 - 基因治疗 - 2024-09-11
基因测序搞了多年 全面基因治疗还有多远
“基因关系到人的外貌、智力、性格等方方面面，但人们最关注的还是它对健康的影响。”5月25日，在2019基因组学和精准医学国际研讨会上，南京医科大学副校长季勇在接受记者采访时谈到，精准医疗是基因技术一个重要的应用方向，它意味着治病将从“对症下药”向“对人下药”转变。
科技日报 - 基因测序，基因治疗，解析 - 2019-05-27
基因治疗正加速迈向临床应用
近年来，基因治疗的新技术研发和相关临床项目如雨后春笋般涌现，多项基因治疗药物相继在欧美获得批准上市，展现出了巨大潜力。
人民日报 - 基因治疗，临床应用 - 2017-12-04
AAV基因治疗Krabbe病，100%有效
近日，Forge Biologics在欧洲基因治疗协会（ESGCT）第29届大会上公布了其在研AAV基因疗法
MedSci原创 - 基因治疗，Krabbe病，AAV基因疗法 - 2022-10-17
FDA批准膀胱癌基因治疗药物Adstiladrin，是首款膀胱癌的基因治疗
Ferring 基于腺病毒载体的新型基因疗法 Adstiladrin® (nadofaragene firadenovec-vncg) 是首个获批用于膀胱癌的基因疗法
MedSci原创 - 膀胱癌，基因治疗 - 2022-12-17
基因治疗成功治疗遗传性失明
先天性失明的基因治疗已经向前迈进了另一步，因为研究人员进一步改善了三个以前只治疗一只眼的成人患者的视力。在他们的其他眼睛接受同样的治疗后，病人在昏暗的光线中变得更能看见，其中两个还能够在弱光条件下跨越障碍。没有不利作用出现。不是首次治疗也不是重复治疗激发了一项免疫反应，这种免疫反应取消了插入基因的益处，正如在其他疾病基因治疗人类试验中已出现的那样。当前的研究针对Leber先天性黑矇（LCA），
MedSci原创 - 基因治疗，遗传性失明 - 2012-02-10
基因治疗临床研究及其伦理问题
Anderson 等的“严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）”临床方案得到批准，1990 年9月，4 岁女童埃文斯成为首例人类基因治疗受试者。2 年后埃文斯血液内T 细胞的数量接近正常水平，且ADA 基因表达良好[6]。1991 年， 中国复旦大学的薛京伦率先在亚洲开展对血友病基因治疗临床试验。1992 年，意大利开展了欧洲首例ADA 基因治疗方案。
MedSci原创 - 基因治疗，临床研究，伦理 - 2013-06-09
Lancet：基因治疗帕金森病任重道远
3月29日的The Lancet杂志上发表了一篇来自加拿大太平洋帕金森研究中心Stoessl教授的评论，文章主要围绕Lancet杂志1月份发表的帕金森病三重基因疗法展开，并对帕金森治疗的方法进行了评价，
丁香园 - 帕金森，基因治疗 - 2014-04-04
Lancet ：基因治疗失明取得新突破
牛津大学Robert Mac Laren教授领导的科研小组在无脉络膜（Choroideremia ）患者的视网膜上通过重建有缺陷的基因使患者重见光明，在英国医学界引起了轰动。
生物探索 - 失明 - 2014-01-17
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