FDA批准弗里德里希共济失调新药omaveloxolone上市
2月28日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其药物SKYCLARYS(omaveloxolone),用于治疗成人和16岁及以上青少年弗里德里希共济失调(Friedreich共济失调)。该公司
MedSci原创 - 弗里德里希共济失调,omaveloxolone - 2023-03-13
IEEE trans :通过自我喂食活动评估弗里德赖希共济失调患者的上肢功能
Friedreich型共济失调(FRDA)是表现小脑性共济失调的最常见特发性变性疾病,由Friedreich(1863)首先报道,本病具有独特的临床特征,如儿童期发病,肢体进行性共济失调,伴锥体束征,
MedSci原创 - 上肢功能,自我喂食,弗里德赖希共济失调 - 2021-06-29
失控的身体!运动丧失、轮椅依赖,我本无力改变。幸运的是,首个且唯一一个治疗药物已在欧美获批
弗雷德里希共济失调(FRDA)是一种逐渐损害神经系统的罕见遗传性疾病,其特点是 Nrf2 途径受损,Nrf2 活性较低。
MedSci原创 - FRDA - 2024-03-27
Minoryx公司的PPRP激动剂来瑞格列酮治疗Friedreich共济失调,获得FDA孤儿药称号
西班牙Minoryx Therapeutics公司宣布其候选药物来瑞格列酮(MIN-102)治疗Friedreich共济失调已被美国食品和药物管理局(FDA)授予孤儿药称号。
MedSci原创m - Minoryx,PPRP激动剂,来瑞格列酮,Friedreich共济失调,FDA孤儿药 - 2019-10-20
曙方医药与Minoryx达成神经系统罕见病新药Leriglitazone在中国内地、香港及澳门的独家授权协议
9月23日,曙方医药(Sperogenix Therapeutics)与Minoryx Therapeutics宣布就创新罕见病药物Leriglitazone达成独家授权协议。Leriglitazon
医药魔方 - 罕见病 - 2020-09-23
Movement disorders:SCA3的轴向和径向共济失调,如何随时间变化
SCA3患者的轴向和径向共济失调的时间动态差异如何
MedSci原创 - 震颤共济失调综合症 - 2022-07-11
FDA授予Edison制药EPI-743快速通道地位
Edison制药3月18日宣布,FDA已授予EPI-743用于治疗弗里德赖希共济失调(Friedreich's Ataxia)的快速通道地位。此前,FDA已授予EPI-743治疗弗里德赖希共济失调的孤儿药地位。 目前,该公司正开发EPI-743用于儿童和成人线粒体疾病,包括弗里德赖希共济失调。
生物谷 - 新药,FDA - 2014-03-19
Angew Chem Int Ed Engl:迷幻药被成功合成
一个研究小组在弗里德里希席勒大学耶拿已经找到如何制作赛洛西宾的方法,是导致食用天然蘑菇的人产生幻觉的化学物质。
来宝网 - 赛洛西宾,迷幻药,蘑菇,抑郁 - 2017-08-18
Nat Cell Biol:重磅!可能用于胰腺癌治疗新方法
弗里德里希亚力山大大学(FAU)的研究人员现在已经发现为什么胰腺癌和其他恶性肿瘤类型可以如此迅速地传播。研究结果现已发表在著名的《自然细胞生物学》杂志上。
medicalxpress - 胰腺癌,转移 - 2017-04-19
CELL:缺氧或可挽救共济失调
弗里德赖希共济失调(FRDA)是一种破坏性的多系统疾病,由线粒体蛋白质frataxin(FXN)的隐性突变引起。 FXN参与Fe-S簇的生物合成,被认为是生存所必需的。
MedSci原创 - 共济失调 - 2019-05-02
Nature:转基因“健美猪”可望登陆中国
《自然》新闻:中韩科学家掌握快速转基因制造“健美猪”技术,计划在中国投入使用 笨重的比利时蓝牛因为可以提供大量优质瘦牛肉,该牛肉被世界各国吃货们热捧。比利时兰牛肉体大、圆形,肌肉发达,表现在肩、背、腰和大腿肉块重褶。这种肉牛是人类经过无数代人工选育的结果。最近,一组韩国和中国科学家声称,他们利用简单的基因编辑技术,能快速制备出类似比利时蓝牛的健美猪。 传统作为育种的基因修改方法需要复杂技
生物谷 - 转基因,健美猪 - 2015-07-02
厦门大学Science医学:发布再生医学重大突破
吞服一颗药丸来修复一个器官有可能最终会成为现实。避开传统的支架、材料和基于细胞的再生医学策略,来自厦门大学、北京大学的研究人员找到了一种小分子能够特异地靶向Hippo信号通路中的关键信号分子激酶MST1 和MST2来促进组织细胞修复与再生。这一重要的研究成果发布在8月17日的《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上。厦门大学生命科学学院的周大旺(Daw
生物通/何嫱 - 2016-08-20
2023年Q1 FDA批准了13款新药上市
每年FDA批准的新药,都是成为国际研发的风向标。在2023年Q1(至3月23日),FDA批准了哪些新药上市了呢?梅斯小编为您详细整理如下。初步看来涉及到肿瘤,阿尔茨海默病,罕见病,糖尿病,蛋白尿,偏头
MedSci原创 - FDA,新药 - 2023-03-24
神经病学规范用词(英汉对照)
神经病学规范用词(英汉对照) 全国自然科学名词审定委员会公布的《医学名词》,按英文字母顺序排列 a absence seizure:失神发作 acalculia:失算[症] acute disseminated encephalomyelitis:急性播散性脑脊髓炎 adiadochokinesia:轮替动作不能 adie syndrome: 埃迪综合征 adrenoleukodystrophy:
神经病 - 2010-07-03
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