致病性转甲状腺素相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

RNAi疗法的新靶点：V122I是一种普遍存在的<font color="red">致病性</font><font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>（TTR）突变

RNAi疗法的新靶点：V122I是一种普遍存在的致病性转甲状腺素（TTR）突变

领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals近日公布了英国生物银行分析的最新结果，这是一项针对英国约500,000人的遗传、物理和健康数据的前瞻性队列研究，证明了转甲状腺素蛋白（TTR）基因中一种高度流行的突变-V122I突变，与多发性神经病的临床诊断存在着显著相关性。

MedSci原创 - 致病性转甲状腺素，RNAi疗法，V122I - 2019-09-15

Neurology：获得<font color="red">性</font><font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白淀粉样变性的临床特征

Neurology：获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的临床特征

由此可见，由于从DLT到疾病发作的时间范围较广，而且DLT受者的临床特征不同于肝脏供体，所以需要仔细监测ATTv肝移植的DLT受者。

MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，临床特征 - 2019-09-12

NEJM：Acoramidis治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>淀粉样心肌病的疗效和安全<font color="red">性</font>

NEJM：Acoramidis治疗转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效和安全性

在转甲状腺蛋白淀粉样心肌病患者中，与安慰剂相比，接受Acoramidis可显著改善包含死亡率、发病率和功能成分的初级分级结果。两组的不良事件相似。

MedSci原创 - 限制性心肌病，Acoramidis，转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-01-11

<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>淀粉样心肌病 Gillmore 分期系统 (ATTR-CM)

转甲状腺素淀粉样心肌病 Gillmore 分期系统 (ATTR-CM)

网络 - 转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-10-14

<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>淀粉样心肌病 Grogan 分期系统 (ATTR-CM)

转甲状腺素淀粉样心肌病 Grogan 分期系统 (ATTR-CM)

网络 - 转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-10-21

<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗中国专家共识

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗中国专家共识

转甲状腺素心脏淀粉样变是转甲状腺素蛋白在心肌间质外沉积所致，临床主要表现为心力衰竭和心律失常，严重影响患者的生活质量和生存率。由于该病临床表现缺乏特异性、既往缺乏无创性确诊手段和有效治疗药物，导致临床

中华心血管病杂志.2021.49(4):324-332. - 心脏淀粉样变 - 2021-05-18

NEJM：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>型心脏淀粉样变性患者Patisiran治疗疗效分析

NEJM：转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者Patisiran治疗疗效分析

转甲状腺素淀粉样变性，也称为ATTR淀粉样变性，是一种进行性、衰弱性和致命性疾病。在这项试验中，在12个月的时间内给予Patisiran导致ATTR心脏淀粉样变性患者的功能得以保留。

MedSci原创 - Patisiran，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-10-26

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传<font color="red">性</font><font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白淀粉样变性多发性神经病

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病

与历史安慰剂组相比，Eplontersen治疗组表现出显著降低的转甲状腺素蛋白浓度、较少的神经病损害和较好的生活质量变化。

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01

Circulation：野生型<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白淀粉样变性引起的心衰研究

Circulation：野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心衰研究

由于野生型转甲状腺素淀粉样变性（ATTRwt）引起心脏衰竭是老龄化人群发病率和死亡率的一个被低估的原因。这项研究的目的是检查疾病的特性和在一项大的ATTRwt队列研究的表征结果。在过去的20多年中，121例ATTRwt患者被纳入一个前瞻性观察研究中。招募时患者的中位年龄为75.6岁（范围62.6-87.8）；97％的患者是高加索人。

MedSci原创 - 野生型转甲状腺素淀粉样变性，心衰 - 2015-12-16