亨特综合征新药「艾度硫酸酯酶β注射液」在中国获批
9月3日，诺爱药业/北海康成在中国提交的艾度硫酸酯酶β注射液上市申请获得国家药监局批准，用于治疗亨特综合征。
医药魔方 - 艾度硫酸酯酶β注射液，亨特综合征新药，中国获批 - 2020-09-04
Endoscopy：凝血酶和氰基丙烯酸酯注射液在控制急性胃静脉曲张出血中的作用
内镜下氰基丙烯酸酯注射液是急性止血的标准疗法，然而，它可能与严重的并发症有关。凝血酶注射液的作用尚未得到证实。本研究比较了内镜下注射凝血酶和胶水在A
网络 - 胃静脉曲张 - 2020-07-02
黏多糖贮积症II型：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗
黏多糖贮积症II型（mucopolysaccharidosis type Ⅱ），本型也称汉特（Hunter）综合征，最早由Hunter（1917）描述。Mekusick（1965）将其分类为黏多糖贮积
MedSci原创 - 罕见病，黏多糖贮积症，II型黏多糖贮积症 - 2022-08-25
临床急需境外新药上市速度能多快？
5月29日，第二批临床急需境外新药名单正式稿公布，剔除了征求意见稿的5个产品，并新增了1个产品，最终26个产品入围。加上第一批正式稿名单的40个产品，合计两批66个产品入围。
医药经济报 - 临床急需境外新药，审批上市 - 2019-06-17
国家药监局：加快罕见病治疗药品审评审批 提高用药供应保障水平
中国国家药品监督管理局29日发布消息称，为鼓励罕见病治疗药品研发，截至2019年5月，已将69件治疗罕见病的药品注册申请纳入优先审评程序。下一步将继续加快罕见病治疗药品的审评审批，提高罕见病用药的供应保障水平。
中国新闻网 - 罕见病治疗药品，审评审批 - 2019-09-30
武田与JCR Pharmaceuticals合作，将亨特综合征下一代治疗药物商业化
亨特综合征由IDS缺乏所致，有不同表现形式。
网络 - 武田制药产品研发，亨特综合征，武田药品工业株式会社 - 2021-10-11
总理开会，这些药被点名
今天（1月22日），中国政府网发布消息，总理就慢性病药品、疫苗问题提出要求。 就疫苗问题，总理要求，“在疫苗问题上必须向人民群众作出保证：要严格监管，绝不能再发生接种过期失效疫苗的问题。”针对慢性比用药，总理说“今年要争取在重点慢性病药品价格上有明显降幅，让患者有切实感受。”
中国政府网 - 开会，点名，慢性病用药 - 2019-01-23
无法控制的双腿！姐妹俩患上同种罕见病，活不过8岁，只因基因突变
MLD是由编码溶酶体芳基硫酸酯酶A的ARSA基因变异引起的，或更少见的是编码激活神经鞘脂激活蛋白B的PSAP基因变异引起的。
MedSci原创 - 异染性脑白质营养不良，MLD - 2024-05-25
黏多糖贮积症Ⅱ型临床诊断与治疗专家共识
黏多糖贮积症（MPS）Ⅱ型是一种X连锁隐性遗传的罕见病，由IDS基因变异导致艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶活性缺乏，造成硫酸皮肤素和硫酸类肝素在各组织器官的溶酶体中贮积，引起细胞和组织结构、功能改变，进而导
中华儿科杂志.2021.59(6):446-451. - 黏多糖贮积症 - 2021-06-30
JR-141用于黏多糖贮积症II型全球3期临床试验取得进展
HS是评估CNS症状治疗有效性的生物标志物。临床研究还表明，pabinafusp alfa对CNS症状控制有积极作用。
罕见病信息网 - 黏多糖贮积症 - 2022-04-03
黏多糖贮积症VI型：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗
溶酶体中的酶分解或消化特定的营养物质，例如某些碳水化合物和脂肪。 在患有 MPS 疾病的个体中，特定溶酶体酶
MedSci原创 - 黏多糖贮积症 - 2022-08-24
CLIN CHEM：对新生儿进行粘多糖和2型神经元细胞色素沉着症筛查
研究人员扩展了串联质谱联用液相色谱（LC-MS / MS）在干血清（DBS）筛查七种溶酶体酶的应用。
MedSci原创 - 筛查，细胞色素沉着症 - 2017-06-04
JCEM：雌激素影响结直肠癌进展的机制或与G蛋白偶联受体的增殖有关
目的：本研究旨在探讨雌激素代谢的前受体——人类CRC组织、TCGA Coad数据集、体内外的CRC模型研究中的类固醇硫酸酯酶（STS）和17β-羟类固醇脱氢酶的活性，及随后的非基因组雌激素信号，以及确定和哪种雌激素能改变
MedSci原创 - 结直肠癌，雌激素，G蛋白偶联受体 - 2017-09-29
2018年版国家基本药物目录正式印发，替格瑞洛、达比加群和利伐沙班等心血管新药物入围
日前，国家卫生健康委员会官网发布了关于印发国家基本药物目录（2018年版）的通知，通知提到经国务院医改领导小组审核，报请国务院常务会议审议通过，现正式印发《国家基本药物目录（2018年版）》，自2018年11月1日起施行。
中国循环杂志 - 国家基本药物目录，替格瑞洛，达比加群，利伐沙班，心血管新药物 - 2018-10-28
盘点：2014年FDA批准的孤儿药
1982年，美国的罕见病家庭和支持团体成立了一个“非正式联盟”，呼吁立法支持孤儿药和治疗罕见病的药物研发，1983年，这个组织成功使美国国会通过了“孤儿药法案”，该法案制定了发展孤儿药的诸多激励性措施。30多年过去了，FDA共认证近3000个孤儿药，获批的有400多个，涉及447种罕见病的治疗。在其2013年批准的27个新药中，也有10个是孤儿药。下面就让我们细数2014年1月至今FDA批
咸达数据 - 孤儿药，罕见病 - 2014-09-26
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