BLood：二甲双胍可治疗镰刀型细胞病！
中心点：人类原代红系祖细胞的功能研究提示FOXO3可调控γ-球蛋白合成。用二甲双胍处理人类原代红系祖细胞可部分以FOXO3依赖性方式增加其胎儿血红蛋白的合成。摘要：诱导红细胞合成胎儿血红蛋白（HbF，α2γ2）可通过减少镰刀型血红蛋白（HbS，α2βs2）的浓度抑制其聚合，从而改善镰刀型细胞病（SCD）的病理生理。
MedSci原创 - 二甲双胍，镰刀型细胞病，羟基脲，胎儿血红蛋白 - 2018-06-10
FDA批准了20年来首个镰刀型细胞贫血病新药
美国食品与药物管理局（FDA）已经批准了Emmaus生命科学公司（Emmaus Life Sciences， Inc.）的医药级L-谷氨酸（PGLG）口服制剂治疗镰刀型细胞贫血病（sickle cell这是近20年来首个问世的治疗镰刀型细胞贫血病的新药。虽然该药的作用机制不明确，但是其确实对红细胞具有抗氧化作用。在230名患者的III期临床药物试验表明，
MedSci原创 - 镰刀型细胞贫血病新药 - 2017-08-01
Blood：输血竟然可以降低镰刀型细胞贫血患儿脑梗死的风险！
摘要：输血是预防小儿镰刀型细胞贫血（SCA）发生中风的主要措施，但其涉及的生理机制尚不完全清楚。SCA患者，大脑血流（CBF）和氧摄取量（OEF）均升高，可能是动脉血氧含量（CaO2）减少的代偿。
MedSci原创 - 输血，镰刀型细胞贫血，脑梗死，脑血流量 - 2017-12-19
Blood：在同种异体HSCT后，至少需要20%供体髓细胞嵌合才可逆转镰刀型细胞贫血。
用于治疗镰刀型细胞贫血（SCD）的新型有效疗法，即将正常球蛋白基因整合至自体造血干细胞（HSCs），正处于临床试验阶段。而治愈SCD所需要的转移球蛋白的比例尚不明确。
MedSci原创 - 镰刀型细胞贫血，供体髓性嵌合，同种异体造血干细胞移植，逆转 - 2017-09-10
Circulation: 镰刀型细胞病患者动脉硬化损伤与慢性血管并发症有关
由此可见，颈-股动脉脉搏波速度和增强指数在镰状细胞病患者内发生很大的改变，这些变化不仅与较低血压和较高心率存在独立相关性，而且也与血红蛋白表型存在相关性。此外，颈-股动脉脉搏波速度和增强指数与几种镰状细胞病临床并发症密切相关，提示它们在患者后续的随访中有重要的评估预后的价值。
MedSci原创 - 镰状细胞病 - 2016-09-30
Blood：口服17R-RvD1可缓解镰刀型细胞病患者的炎症和组织损伤
镰刀型细胞病（SCD），是一种遗传性的血红蛋白病，特点是炎症和血管阻塞。研究人员建立人源化的SCD小鼠模型，观察其低氧/再灌注后的促分解事件的变化。结果发现17R-RvD1（7S，8R，17R-三羟基-4Z，9E，11E，13Z，15E，19Z-二十二碳六烯酸）在减少体外的微血管内皮细胞招募的人SCD血液白细胞和体内的白细胞黏附和转
MedSci原创 - 镰刀型细胞病，炎症，17R-RvD1 - 2018-11-10
中国肾脏移植受者侵袭性镰刀菌病临床诊疗指南
镰刀菌是临床上最常见的霉菌，在免疫机能正常的宿主中引起浅部感染，如角膜炎，在免疫功能低下的个体中可引起严重的播散性感染（通常表现为真菌血症）。
器官移植 - 侵袭性镰刀菌 - 2024-08-02
Nature：CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功
斯坦福大学医学院的研究团队利用CRISPR技术，在人体干细胞中修复了造成镰状细胞贫血病的基因，这些干细胞可以正常移植到小鼠体内并蓬勃发育。
生物探索 - 镰刀形细胞贫血，CRISPR - 2016-11-09
2018年ASH年会：LentiGlobin基因疗法治疗镰刀型红血球疾病的最新数据
bluebird生物技术公司近日在第60届美国血液学会（ASH）年会上公布了LentiGlobin™基因疗法治疗镰刀型红血球疾病（SCD）的I/II期HGB-206研究的最新数据。
MedSci原创 - LentiGlobin，ASH年会，镰刀型红血球疾病 - 2018-12-06
NEJM：基因疗法可有效治疗镰刀型红细胞贫血症
最近研究者们发现一种新的基因疗法，能够有效治疗镰刀型红细胞贫血症。镰刀型红细胞贫血症是由红细胞中血红蛋白的产生出现问题导致的红细胞变形的症状。这一微小的改
生物谷 - 基因疗法，镰刀型红细胞缺血症 - 2017-03-06
Science:发现靶向治疗镰刀状细胞疾病的新型基因调节子
近日，来自波士顿丹娜-法伯儿童癌症及血液障碍研究中心（音译）的研究者通过研究发现了一种新型的遗传靶点，该靶点是一种增强子，其可以在红细胞中控制一种名为BCL11A的分子开关，从而调节血红蛋白的产生，该研究或为开发治疗镰刀状细胞疾病（SCD）提供思路，相关研究刊登于国际著名杂志Science上。之前研究者的工作揭示了，当增强子被关闭后，BCL11A会引发红细胞产生胎血
生物谷 - 镰刀状细胞 - 2013-10-14
镰刀形红细胞贫血患者造血干细胞移植后无事件生存评估(MNA-SF评分)
2020-06-13
干细胞治疗1型糖尿病
伴随分子生物学及细胞学的发展，干细胞治疗1型糖尿病（T1DM）的前景越来越受瞩目。目前，干细胞主要分为造血干细胞（HSC）、间充质干细胞（MSC） 、脐血干细胞（CB-SC）、胚胎干细胞（ESC） 和诱导性多能干细胞（iPSC）等。HSC 在所有干细胞类型中，自体HSC移植最早应用于临床初发T1DM的治疗。迄今，为数不多的几项临床研究显示，自体HSC在一定程度上可延缓T1DM患者体内胰岛自身免
医学论坛网 - 干细胞，1型糖尿病 - 2013-09-24
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