【盘点】CRISPR/Cas9应用近期重大进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas9系统中，酶Cas9在DNA靶位点上进行切割，其中这种靶位点是这样确定的
生物谷 - 基因治疗，CRISPR/Cas9，进展 - 2016-05-24
CRISPR/ Cas9基因编辑疗法最新临床进展
12月5日， CRISPR 和 Vertex在ASH会议上联合宣布了CRISPR/Cas9基因编辑疗法(CTX001)最新数据，接受CTX001治疗的10例患者对该疗法表现出持续一致反应。
医药魔方 - 基因编辑疗法 - 2020-12-07
Nat Biotechnol：光控基因编辑CRISPR/Cas9系统问世
日本的科学家们已经开发出一种光活化的Cas9核酸酶来控制CRISPR诱导的基因编辑，一个“开关”即可激活。这个光激活的Cas9核酸酶可以为研究者在RNA诱导的核酸酶研究上提供更大的空间和时间的控制。这篇研究在线发表在最新的Nature Biotechnology中。
不详 - CRISPR - 2015-06-18
Elife：操纵CRISPR/Cas9“驯化”寄生虫病
乔治华盛顿大学的研究人员首次与泰国、澳大利亚、英国和荷兰等地的研究机构的同事一起通过CRISPR/Cas9技术遏制了血吸虫病和肝吸虫感染，成果发表在eLife杂志。
生物通 - 血吸虫，肝吸虫，CRISPR/Cas9 - 2019-01-17
Genetics：电穿孔技术或提高CRISPR/Cas9系统效率
发表于国际杂志Genetics上的一篇研究论文中，来自美国杰克逊实验室(Jackson Laboratory)的研究人员通过研究表明，利用一种电流来运输CRISPR/Cas9系统对实验室小鼠进行工程化的遗传改造，或许可以明显而且有效地改善CRISPR/Cas9系统的作用效率。CRISPR/Cas9系统可以精确高效地对实验性材料进行遗传修饰来制造用于研究人类疾病的模型，而通过将该系统注射入受
生物谷 - CRISPR/Cas9，电穿孔 - 2015-06-12
Nature子刊：超小型Cas9酶助力精准基因编辑
ToolGen是一家专门从事基因编辑技术研发的韩国生物技术公司，近日公布了空肠弧菌Cas9 (CjCas9)——这一迄今为止最小的Cas9酶同源物——用于在体内基因编辑及其治疗潜力的激动人心的研究成果，该研究显示，将CjCas9的基因和sgRNA序列包装到单个腺相关病毒（AAV）载体中，可用于体内的基因编辑操作。另一方面，在体外实
药明康德 - 酶，基因编辑 - 2017-02-27
Nature Biotechnol：基因治疗应用CRISPR/Cas9治疗肝脏疾病
在过去35年基因治疗发展进程中，James Wilson是其中一位开拓者，近期他把病毒载体和最新CRISPR/ Cas9技术结合，来应对罕见的遗传性肝病。
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02
Methods Mol Biol：利用CRISPR / Cas9构建视网膜变性模型
加拿大哥伦比亚大学眼科学与视觉科学系的Feehan JM等人近日在Methods Mol Biol杂志上发表了一篇文章，他们利用CRISPR / Cas9基因编辑技术构建了视网膜变性的动物模型。
MedSci原创 - 眼科，CRISPR，/，Cas9，视网膜变性模型 - 2018-11-12
Nat Biotechnol：CRISPR/Cas9存在严重脱靶效应
哈佛大学David R Liu实验室利用体外筛选和高通量测序检测CRISPR/Cas9的脱靶，针对CLTA基因的四个不同靶位点共设计了八条不同序列的gRNA，即每个靶位点有两条gRNA，结果发现，四个靶位点均存在脱靶现象，脱靶效率最高可达 84%，同时CRISPR/Cas9的特异性仅与gRNA配对的靠近PAM处7-12bp碱基相关，CRISPR/Cas9存在严重的脱靶效应。
MedSci原创 - CRISPR，Cas9，脱靶 - 2013-12-29
CRISPR/Cas9—基因编辑的魔法剪刀手
目前，基因组编辑有三大技术：CRISPR/Cas9、TALEN和ZFN。与传统的TALEN和ZFN技术相比，CRISPR/Cas9系统更便捷、高效，应用也更广泛，目前该技术成功应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。 CRISPR/Cas9（Clus
不详 - 基因治疗 - 2014-08-20
改造型Cas9:RNA病毒的新杀器？
Cas9是一种特殊的核酸内切酶，已经迅速成为了基因组编辑时代的革命性的新工具。通过小的RNA作为引导序列，Cas9能够特异性结合到DNA上我们感兴趣的区域，然后切割DNA双链。《美国科学院院刊》近期发表了一篇关于改造Cas9系统的文章。来自一种革兰氏阴性细菌（Francisella novicida）的FnCas9能够通过重编程后（即改变引导RNA的序列），能够结合到在真核生物细胞中特异性的RNA
生物谷 - Cas9蛋白，RNA病毒 - 2015-05-14
基因编辑工具CRISPR/Cas9：创造新生命
CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编辑工具（又称为 CRISPR-Cas9 系统），是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统，也就是一种对付攻击者的基因武器。
MedSci原创 - CRISPR，基因编辑 - 2014-03-26
CRISPR/CAS9基因编辑技术 定向改造基因成为现实
1月30日，《细胞》杂志网站报道，全球首对靶向基因编辑猴子已在中国出生（Cell：对基因组进行精确编辑猴已经在中国出生），科学家采用的是最新基因编辑技术CRISPR，可以对目标DNA进行插入、删除或重写，类似计算机编辑文字一样让科学家对物种的基因进行编辑，而且成功率一般可提高到30%，甚至50%。美国哈佛大学的George Church说，生物学家最近开发了一些新方法来精确操纵基因，“但CRI
MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR - 2014-02-19
CRISPR/Cas9基因编辑技术快速向疾病治疗方向迈进
CRISPR这种于2012年的机制进行透彻阐述，如今脱靶的问题被迅速攻克，意味着，基因编辑技术离临床应用只有一步之遥。目前已全面应用于临床前的研究。2016年开年短短的半个月时间里，CRISPR在多种疾病治疗中大显身手。 杜氏肌营养不良症 三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明，通过编辑一个与肌肉功能相关的基因，修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能，可以治愈这一遗传性疾病。这标
生物通 - CRISPR，Cas9，基因编辑 - 2016-01-19
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