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Lancet:暂未发现基因治疗心衰的有益证据(<font color="red">CUPID</font> 2研究)

Lancet:暂未发现基因治疗心衰的有益证据(CUPID 2研究)

心衰患者中肌浆/内质网Ca2+ -ATP酶(SERCA2a)活性常缺乏。而对该基因进行基因移植可能会改善心功。研究者进行了一项研究,探究对心衰和射血分数下降的患者,进行冠状动脉内输注腺相关病毒1型(AAV1)/SERCA2a的临床有效性和安全性。该研究纳入了NYHA II–IV级的心衰患者和左室射血分数≤0·35的患者共计250名患者。按1:1随机分为试验组(123名)和对照组(127名)。试验组

MedSci原创 - 心衰,基因治疗,CUPID,2 - 2016-01-21

ESC 2015:AAV1/SERCA2a治疗不能改善患者预后(<font color="red">CUPID</font>2研究)

ESC 2015:AAV1/SERCA2a治疗不能改善患者预后(CUPID2研究)

CUPID 2研究结果公布。

中国医学论坛报 - ESC2015,CUPID2研究,基因治疗 - 2015-09-08

Nat Commun:机器学习分类器<font color="red">CUPiD</font>:基于cfDNA甲基化模式预测原发灶不明癌症的起源组织

Nat Commun:机器学习分类器CUPiD:基于cfDNA甲基化模式预测原发灶不明癌症的起源组织

文章介绍了一个高度准确的机器学习分类器CUPiD,可基于cfDNA甲基化模式准确预测29种肿瘤类型的TOO。

测序中国 - 甲基化,cfDNA,原发灶不明癌症 - 2024-05-13

张宇辉教授:ESC2015心衰领域临床研究点评

张宇辉教授:ESC2015心衰领域临床研究点评

2015欧洲心脏病学会年会(ESC2015)专题报道 2015年欧洲心脏病学会(ESC)年会在心衰领域主要有4项随机对照研究结果公布,整体上为阴性或中性,似乎并不让人振奋。但非阳性的结果其实同样重要,给我们带来更多的是对相应领域的评价或治疗手段对心衰患者利弊的深度反思,也更激发对未知领域的探索。这些研究在设计和实施上总体是严谨的并具有一定的创新性,且耗费巨大,同样值得我们去学习和尊重。

中国医学论坛报 - ESC2015,心衰领域临床研究点评 - 2015-09-10

PRS:术式总结:针对性修复单侧唇裂的要点

PRS:术式总结:针对性修复单侧唇裂的要点

改良肌肉驱动技术治疗伴原发性鼻过度矫正单侧不完全性左唇裂修复

MedSci原创 - 唇裂,单侧唇裂 - 2021-03-10

赛诺菲/再生元的Dupixent在第二次慢性自发性荨麻疹研究中表现欠佳

赛诺菲/再生元的Dupixent在第二次慢性自发性荨麻疹研究中表现欠佳

赛诺菲和再生元制药本周五表示,基于预先指定的中期分析,Dupixent (dupilumab) 用于慢性自发性荨麻疹 (CSU) 患者的 III 期研究将因无效而停止。

MedSci原创 - 荨麻疹,Dupixent - 2022-02-18

基因治疗再遇滑铁卢,Celladon心衰药物二期临床失败

基因治疗再遇滑铁卢,Celladon心衰药物二期临床失败

今天下午美国生物制药公司Celladon宣布其心衰药物Mydicar 在一个叫做CUPID2二期临床彻底失败,错过实验一级和二级终点。

美中药源 - 基因疗法,心衰 - 2015-04-28

Celladon心力衰竭新药获FDA快速审评资格

Celladon心力衰竭新药获FDA快速审评资格

近日,致力于心血管疾病药物研发的生物制药公司Celladon宣布,该公司治疗心力衰竭的药物Mydicar获得了美国FDA的快速审评资格。这意味该公司可以随时向FDA递交或者补充有关该药临床研究的数据,而不必排队等待审查。 快速审评通道可以使美国FDA加速了解治疗严重疾病的药品或生物制品有无严重的、或危及生命的不良反应,从而判断是否能满足潜在的医疗需求。快速审评政策的一个重要作用就是加强FDA和研

心力衰竭,新药,FDA - 2012-01-07

临床综述:心衰治疗十年进展

临床综述:心衰治疗十年进展

2014年9月2日,Nat Rev Cardiol杂志发表了一篇题为“10 Years of progress in HF research—what have we learned?”的综述。该综述概述了过去10年心衰治疗的进展,包括药物治疗和器械治疗,强调了急性心衰和射血分数保留心衰治疗遇到的困境,并对未来心衰治疗进行展望。全文编译如下。 一、CRT治疗显著改善射血分数减少心衰患者预

丁香园 - 心衰治疗,醛固酮,生物标志物,左室功能 - 2014-09-10

NEJM:基因治疗让先天性失明患者重见光明,且长期有效

NEJM:基因治疗让先天性失明患者重见光明,且长期有效

日前,在著名医学期刊《新英格兰医学》上发表的一项最新研究表明,基因疗法对一种罕见的遗传性失明患者的疗效可持续达四年之久。这一结果表明,基因疗法有望治疗由于常见的遗传原因造成的视力减退,包括黄斑变性和视网膜色素变性等。这项研究的对象是无脉络膜症(Choroideremia)的患者。无脉络膜症是由于CHM基因突变所造成的,患者视网膜中的感光细胞逐步死亡,大多在中年时完全失明。目前对这种遗传病尚无有效的

MedSci原创 - 基因治疗,失明 - 2016-05-07

【年终盘点】2016心力衰竭重大研究,值得一看(TOP 10)

【年终盘点】2016心力衰竭重大研究,值得一看(TOP 10)

尽管医学和装置治疗有所进步,但心脏衰竭(HF)的患病率依然在增加,是发病率和死亡率的一个主要原因。2016这一年总有一些重大研究影响着医学领域的发展,在此小编总结了“2016心力衰竭重大研究”,以飨读者。【1】NEJM:非冠状动脉疾病引起的症状性收缩性心力衰竭预防性植入ICD并不会降低长期死亡率已知冠状动脉疾病引起的症状性收缩性心力衰竭使用植入式心脏复律除颤器(ICD)治疗效果较好。然而,对于

MedSci原创 - 心力衰竭 - 2016-12-23

ESC 2015:6大专场,28项重大临床研究结果汇总

2015欧洲心脏病学会年会(ESC 2015),共6个专场,将发布28项的临床研究成果,下面汇总给大家。 急性心肌梗死专场 1.BACC研究:应用高敏肌钙蛋白I(hs-TnI) 1小时诊断路径快速准确诊断心肌梗死 2.DOPPLER-CIP研究:预测慢性心肌梗死患者左心室形态和功能重塑的最佳无创性参数 3.ALBATROSS研究:急性心肌梗死早期应用

MedSci原创 - ESC,2015,临床研究 - 2015-08-31

Nat Rev Cardiol:心衰治疗十年进展总结

Nat Rev Cardiol杂志近日发表了一篇综述。该综述概述了过去 10年心衰治疗的进展,包括药物治疗和器械治疗,强调了急性心衰和射血分数保留心衰治疗遇到的困境,并对未来心衰治疗进行展望。全文编译如下: 一、CRT 治疗显著改善射血分数减少心衰患者预后 过去 20年里,心血管治疗领域最为巨大的进展之一是心脏再同步化治疗(CRT)应用于射血分数减少心力衰竭(HFREF)患者的

守护心血管 - 心衰,醛固酮,生物标志物,左室功能 - 2014-12-05

Sci Transl Med:慢病毒基因治疗终获突破

在采用圣犹大儿童研究医院和美国国家过敏和传染病研究所(NIAID)开发的新型基因疗法治疗后,罹患一种严重遗传性免疫缺陷病的青少年和年轻成人病情得到了改善。这项研究的结果发布在今天的《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上。 这项研究涉及了罹患严重联合免疫缺陷病(SCID-X1),也称作为气泡男孩症("Bubble Boy" disease)的五名

MedSci原创 - 慢病毒,基因治疗 - 2016-04-24

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