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<font color="red">Duchenne</font>型<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>1例

Duchenne型肌营养不良1例

Duchenne型肌营养不良( DMD)亦称假肥大型肌 营养不良症,是一类X连锁隐性致死性遗传疾病,是 肌营养不良蛋白基因突变引起的肌营养不良蛋白功 能缺失或不足,导致肌肉无力,运动迟缓,行走丧失,

国际检验医学杂志 - Duchenne型肌营养不良 - 2020-05-15

<font color="red">Duchenne</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症：辉瑞基因疗法的早期数据

Duchenne肌营养不良症：辉瑞基因疗法的早期数据

辉瑞公司近日公布了PF-06939926的初始Ib期研究数据，结果显示实验性基因疗法导致男性Duchenne肌营养不良症（DMD）中微小肌营养不良蛋白表达增加。

MedSci原创 - Duchenne肌营养不良症，基因疗法，儿科，PF-06939926 - 2019-06-29

PNAS：如何无创监测<font color="red">Duchenne</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症疾病进展

PNAS：如何无创监测Duchenne肌营养不良症疾病进展

在最近的一项研究中，来自斯坦福大学医学院的研究人员描述了一种在DMD的mdx模型中无创评估疾病进展的新方法。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，疾病监测 - 2018-07-11

外显子跳跃疗法Vyondys 53治疗<font color="red">Duchenne</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症

外显子跳跃疗法Vyondys 53治疗Duchenne肌营养不良症

FDA近日批准了Sarepta Therapeutics的Vyondys 53（golodirsen）的加速审批，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）且存在肌营养不良蛋白基因突变的患者。

MedSci原创 - Vyondys，53，外显子跳跃疗法，Duchenne肌营养不良症 - 2019-12-13

塞来昔布显示对<font color="red">Duchenne</font>型<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>的潜在益处

塞来昔布显示对Duchenne型肌营养不良的潜在益处

塞来昔布治疗的小鼠增加了一种叫utrophin的蛋白质，它已被证明可改善肌肉营养不良症状，并可以补偿肌营养蛋白的缺乏，肌营养蛋白是一种在肌肉中起重要作用的大型蛋白质。

MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，塞来昔布，抗炎 - 2018-05-11

FibroGen 的CTGF单抗pamrevlumab治疗<font color="red">Duchenne</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症，获得FDA孤儿药指定

FibroGen 的CTGF单抗pamrevlumab治疗Duchenne肌营养不良症，获得FDA孤儿药指定

生物制药公司FibroGen宣布其抗结缔组织生长因子（CTGF）单抗pamrevlumab，治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD），获得美国食品和药物管理局授予Orphan Drug Designation

MedSci原创 - CTGF单抗，pamrevlumab，Duchenne肌营养不良症，孤儿药指定 - 2019-04-16

英国MHRA为Vamorolone授予创新药物称号（PIM），用于治疗<font color="red">Duchenne</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>

英国MHRA为Vamorolone授予创新药物称号（PIM），用于治疗Duchenne肌营养不良

Santhera Pharmaceuticals宣布，英国药物和保健产品监管局（MHRA）已指定ReveraGen BioPharma的vamorolone创新药物称号（PIM），用于治疗Duchenne肌肉营养不良（DMD）。

MedSci原创 - 英国MHRA，Vamorolone，有前途的创新药物称号，PIM，Duchenne肌营养不良 - 2019-10-21

Santhera的Syros在<font color="red">Duchenne</font>型<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症3期临床研究中大获成功

Santhera的Syros在Duchenne型肌营养不良症3期临床研究中大获成功

Santhera Pharmaceuticals公布了一项研究结果，该研究显示其Syros与艾地苯醌合用可持续降低Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者的呼吸功能丧失率，持续时间长达6年。

MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，类固醇，艾地苯醌 - 2019-02-25

Neurology：用模型和MRI评估<font color="red">Duchenne</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症疾病进展的遗传修饰因素 

Neurology：用模型和MRI评估Duchenne肌营养不良症疾病进展的遗传修饰因素 

Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种进行性肌肉退行性疾病。这项研究的结果将历史上温和的表型在易受外显子8跳过和某些无义突变的个体中看到与腿部肌肉被脂肪取代的轨迹的变化联系在一起。

MedSci原创 - 遗传修饰，杜氏肌营养不良症（DMD） - 2022-10-28

Capricor的新型细胞疗法显着改善了<font color="red">Duchenne</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症患者的骨骼和心肌功能

Capricor的新型细胞疗法显着改善了Duchenne肌营养不良症患者的骨骼和心肌功能

Neurology杂志近日发布了 CAP-1002的I / II期临床试验HOPE-Duchenne的结果，新型细胞疗法候选药物CAP-1002显示出心肌功能改善和心脏瘢痕形成减少，这对Duchenne型肌营养不良患者的骨骼肌功能具有统计学意义。

MedSci原创 - 细胞疗法，Duchenne型肌营养不良，骨骼肌 - 2019-01-28

Eur Respir J：<font color="red">Duchenne</font>型<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症从儿童到成年期的呼吸功能演变！

Eur Respir J：Duchenne型肌营养不良症从儿童到成年期的呼吸功能演变！

由此可见，肺活量、肺容量、呼吸模式和胸腹部的贡献模式显示随着时间的推移有着不同的演变曲线。研究人员确定了呼吸障碍在疾病进展期间的具体时间点。在确定DMD临床试验和治疗策略的结果指标时应考虑这些因素。

MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良症，儿童，成年，呼吸功能，演变 - 2018-02-08

Stroke：Duchenne型肌营养不良患者缺血性卒中发生的风险增加

背景：Duchenne型肌营养不良（DMD）是最常见的骨骼肌肌病。几乎所有的患者在二十多岁的时候发展成心肌病。本研究的目的是评估德国队列中的DMD患者卒中发生的频率、原因预后。

MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，缺血性卒中，溶栓治疗 - 2016-07-11

2010CDC Duchenne型肌营养不良症诊治指南（第2部分）：多学科护理

Lancet Neurol. 2010 Feb;9(2):177-89. - 2010-01-01

Hum Mol Genet：肌营养不良发育过程中肌营养不良蛋白/肌营养不良蛋白双敲除小鼠骨骼和肌肉异常的系统研究及其机制

肌营养不良蛋白- /- / utrophin - /- 双敲除（dKO-Hom）小鼠是人Duchenne肌营养不良症（DMD）的鼠模型。该研究调查了dKO-Hom小鼠的骨骼和肌肉异常及其机制。我们收集了来自对照小鼠和不同年龄的三种肌营养不良小鼠模型的骨骼和骨骼肌样品，并对骨骼和骨骼肌组织进行了MicroCT和组织学分析。还分析了血清RANKL和SOST水平，破骨细胞生成和血清蛋白质组学。

MedSci原创 - 2019-02-01

进行性肌营养不良的功能分组

2021-04-18

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