Duchenne 肌营养不良症相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

<font color="red">Duchenne</font>型<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>1例

Duchenne型肌营养不良1例

Duchenne型肌营养不良( DMD)亦称假肥大型肌营养不良症,是一类X连锁隐性致死性遗传疾病,是肌营养不良蛋白基因突变引起的肌营养不良蛋白功能缺失或不足,导致肌肉无力,运动迟缓,行走丧失,

国际检验医学杂志 - Duchenne型肌营养不良 - 2020-05-15

<font color="red">Duchenne</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>：辉瑞基因疗法的早期数据

Duchenne肌营养不良症：辉瑞基因疗法的早期数据

辉瑞公司近日公布了PF-06939926的初始Ib期研究数据，结果显示实验性基因疗法导致男性Duchenne肌营养不良症（DMD）中微小肌营养不良蛋白表达增加。

MedSci原创 - Duchenne肌营养不良症，基因疗法，儿科，PF-06939926 - 2019-06-29

PNAS：如何无创监测<font color="red">Duchenne</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>疾病进展

PNAS：如何无创监测Duchenne肌营养不良症疾病进展

在最近的一项研究中，来自斯坦福大学医学院的研究人员描述了一种在DMD的mdx模型中无创评估疾病进展的新方法。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，疾病监测 - 2018-07-11

外显子跳跃疗法Vyondys 53治疗<font color="red">Duchenne</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>

外显子跳跃疗法Vyondys 53治疗Duchenne肌营养不良症

FDA近日批准了Sarepta Therapeutics的Vyondys 53（golodirsen）的加速审批，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）且存在肌营养不良蛋白基因突变的患者。

MedSci原创 - Vyondys，53，外显子跳跃疗法，Duchenne肌营养不良症 - 2019-12-13

FibroGen 的CTGF单抗pamrevlumab治疗<font color="red">Duchenne</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>，获得FDA孤儿药指定

FibroGen 的CTGF单抗pamrevlumab治疗Duchenne肌营养不良症，获得FDA孤儿药指定

生物制药公司FibroGen宣布其抗结缔组织生长因子（CTGF）单抗pamrevlumab，治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD），获得美国食品和药物管理局授予Orphan Drug Designation

MedSci原创 - CTGF单抗，pamrevlumab，Duchenne肌营养不良症，孤儿药指定 - 2019-04-16

Santhera的Syros在<font color="red">Duchenne</font>型<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>3期临床研究中大获成功

Santhera的Syros在Duchenne型肌营养不良症3期临床研究中大获成功

Santhera Pharmaceuticals公布了一项研究结果，该研究显示其Syros与艾地苯醌合用可持续降低Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者的呼吸功能丧失率，持续时间长达6年。

MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，类固醇，艾地苯醌 - 2019-02-25

Neurology：用模型和MRI评估<font color="red">Duchenne</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>疾病进展的遗传修饰因素

Neurology：用模型和MRI评估Duchenne肌营养不良症疾病进展的遗传修饰因素

Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种进行性肌肉退行性疾病。这项研究的结果将历史上温和的表型在易受外显子8跳过和某些无义突变的个体中看到与腿部肌肉被脂肪取代的轨迹的变化联系在一起。

MedSci原创 - 遗传修饰，杜氏肌营养不良症（DMD） - 2022-10-28

塞来昔布显示对<font color="red">Duchenne</font>型<font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>的潜在益处

塞来昔布显示对Duchenne型肌营养不良的潜在益处

研究人员发现，FDA批准的抗炎药塞来昔布（也被称为Celebrex）对mdx小鼠（一种受肌肉萎缩症影响的小鼠模型）的肌肉功能具有显著益处。塞来昔布治疗的小鼠增加了一种叫utrophin的蛋白质，它已被证明可改善肌肉营养不良症状，并可以补偿肌营养蛋白的缺乏，肌营养蛋白是一种在肌肉中起重要作用的大型蛋白质。

MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，塞来昔布，抗炎 - 2018-05-11