FDA批准孤儿药marizomib用于治疗恶性胶质瘤

近日，据来自药物生产商的新闻稿显示，FDA批准了孤儿药marizomib用于治疗恶性胶质瘤。

MedSci原创 - 孤儿药，marizomib，恶性胶质瘤 - 2015-12-02

Sci Trans Med：双药夹击力敌儿童脑癌！

弥漫性中线胶质瘤（DMG）是一种致命的儿童实体瘤，每年都有数百名儿童深受其害。但是，近50年来相关研究进展寥寥，患者多只能依赖于放疗缓解症状，然而绝大多数儿童皆在诊断后一年内死亡，治疗效果差强人意，早日寻得有效的靶向药已成为当务之急。

转化医学网 - 儿童脑癌 - 2019-11-25

2019年15大临床试验失败案例盘点

本年度的15大临床试验失败案例已经出炉，其中包括我们认为失败的临床试验对我们的研究者和等待新药上市的患者产生了重大的影响。

生物制品圈 - 临床试验，药物研发 - 2019-12-17

2019年15大临床试验失败案例剖析

临床试验是获得新药上市许可的最重要步骤，也是新药研制过程中最昂贵的，而且从首次给药试验到上市的整个项目的也可能花费研究者和投资人巨大的时间。 当然，一旦临床试验到达关键的实质性阶段，上市的可能性就会提高。但是每年在投入数百万甚至数十亿美元之后，很多药物最终都失败了。 本年度的15大临床试验失败案例已经出炉，其中包括我们认为失败的临床试验对我们的研究者和等待新药上市的患者产生了重大的影响。

药时空 - 临床试验，失败 - 2019-12-21