2020年1-10月FDA批准的41款新药，信息大汇总

当提到新药和治疗性生物产品的开发创新时，FDA的药物评估和研究中心（CDER）在这个过程的每一步都为制药业提供支持。凭借其对用于创造新产品的科学、测试和制造过程以及新产品旨在治疗的疾病和条件的了解，CDER提供将新疗法推向市场所需的科学和监管建议。

新药和生物制品的上市往往意味着患者的新的治疗选择，也意味着美国公众健康护理的进步。因此，CDER支持创新，并在帮助推进新药开发方面发挥关键作用。

2020年新冠（COVID-19）肺炎疫情席卷全球，严重威胁着人类的健康和生命安全，也给经济带来了极大损失，但今年第一到第三季度，FDA的药物评价和研究中心CDER已经批准了40个新分子实体（NME）和新治疗性生物制品，不包括疫苗、过敏性产品、血液和血液（衍生）制品、细胞和基因治疗产品，比2019年同比增加48%，与2018年同比持平，见下图，推测今年全年CDER批准的新分子实体药物数量可能类似2018年，达到60个左右（见下图）。

每年，CDER都会批准多种新药和生物制品。其中一些产品是从未在临床实践中使用过的创新新产品。

以下是CDER在2020年批准的新分子实体和新的治疗性生物产品的清单。该列表不包括疫苗、过敏原产品、血液和血液制品、血浆衍生物、细胞和基因治疗产品，或生物制品评估和研究中心在2020年批准的其他产品。此前信息：FDA：2020年一季度批准11款新药信息汇总

其他产品与之前批准的产品相同或相关，它们将在市场上与这些产品竞争。有关CDER批准的所有药物和生物制品的信息，请参见Drugs@FDA。

某些药物在FDA审查中被归类为新分子实体（"NMEs"）。这些产品中的许多含有的活性基团以前未被FDA批准，无论是作为单一成分药物还是作为组合产品的一部分；这些产品经常为患者提供重要的新疗法。有些药物出于行政管理的目的被定性为NMEs，但其含有的活性基团与FDA以前批准的产品中的活性基团密切相关。例如，CDER将根据《公共卫生服务法》第351(a)条提出申请的生物制品归类为NMEs，以便FDA进行审查，而不管FDA以前是否批准过不同产品中的相关活性基团。食品和药物管理局为审查目的将药物归类为 "NME"，这与食品和药物管理局确定药物产品是否为《联邦食品、药物和化妆品法》意义上的 "新化学实体 "或 "NCE "不同。

补，最新FDA又批准了一个：

再生元（Regeneron）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Inmazeb（atoltivimab、maftivimab、odesivimab-ebgn，前称REGN-EB3），该药是一款三抗体鸡尾酒疗法，用于治疗由扎伊尔型埃博拉病毒（Zaire ebolavirus）引起的感染，该药可用于成人和儿童感染者，包括感染检测呈阳性母亲的新生儿。

Inmazeb是美国FDA批准的第一个用于治疗埃博拉病毒感染的药物。Inmazeb是由3种全人IgG1单抗组成的混合物，由再生元利用专有的VelociSuite®快速反应技术开发，目前该技术正被应用于开发针对新型冠状病毒肺炎（COVID-19）的新型抗体鸡尾酒疗法。

其中，最受瞩目的是以下几款药物：

1、罗氏的Evrysdi (risdiplam)

调节运动神经元2（SMN2）RNA剪接的小分子调节剂，对该药的批准标志着脊髓型肌肉萎缩治疗方式的转变。像该领域目前的市场领导者，渤健（Biogen）的Spinraza一样，Evrysdi治疗患者不需要考虑年龄或是否残疾，不同的是它是口服药物。Evrysdi另一个优势是它的价格，Evrysdi治疗成本需要参考患者的体重，一旦患者体重到达44镑，每年治疗费用上限为34万美元，这意味着对于儿童治疗费用会低得多。分析师认为这种定价差异会削弱Spinraza在市场上的竞争优势。

2、葛兰素史克公司的Blenrep (belantamab mafodotin)

该药到2026年可能达预测的12.6亿美元销售额。虽然该药是第一个靶向BCMA治疗复发/难治性多发骨髓瘤的药物，但该药有1个严重眼部毒性的黑匣子警告。此外，一些还未被批准的CAR-T疗法显示了更好的疗效，以及百时美施贵宝此前被推迟上市的 idecabtagene vicleucel即将在2021年3月获批，该领域竞争非常激烈。

3、肿瘤药物Monjuvi(tafasitamab)

在其治疗领域则竞争较少，它是目前治疗复发性/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤的唯一二线用药，该药与Revlimid联用预计将被获批在CAR-T三线之前使用。

4、耐药型HIV患者的药物Rukobia(fostemsavir)

该领域有着巨大的市场。Rukobia是一种first-in-class HIV-1 gp120直接附着抑制剂（gp120-directed attachment inhibitor），曾获得突破性疗法、快速通道和优先评审。该药物被批准与其他抗逆转录病毒药物（ARVs）联用治疗多重耐药的HIV-1感染成人患者。其他在评审过程中获得加速通过的药物包括Viltepso (viltolarsen)，治疗杜氏营养肌不良中，确诊外显子53跳跃突变患者；Olinvyk (oliceridine)治疗急性疼痛；Lampit (nifurtimox)治疗儿科Chagas疾病。

在该季度正常流程通过批准的药物，包括在家口服治疗骨髓增生异常综合症的Inqovi (cedazuridine和decitabine)和Xywav（钙，镁，钾和羟丁酸钠），后者是Jazz Pharmaceutical嗜睡症药物Xyrem的后续产品，该产品预计2023年将面对同类竞争。雄激素受体抑制剂Winlevi (clascoterone) 的获批则是痤疮治疗40年来1个新的治疗机制。反之，Enspryng (satralizumab)作为第3个获批治疗视神经脊髓炎光谱病的药物，可能很难获得可观的销售额。而Byfavo (remimazolam) 在内镜和支气管镜治疗中短期镇静的获批也伴随着1个黑匣子警告。