【ANN MED】刘澎教授团队证实，维持治疗可改善未接受自体移植的轻链型淀粉样变性患者器官和血液学反应

淀粉样变性

对于原发性轻链（AL）型淀粉样变性，自体造血干细胞移植（ASCT）仍是患者的首要治疗手段，但真实世界中常常由于重度器官功能障碍，仅有约20%的新诊断原发性AL型淀粉样变性患者能够进行移植，因此化疗联合新药在其治疗中同样起着重要作用。同时，AL型淀粉样变性患者，浆细胞负荷较骨髓瘤低，器官受累程度重，对于未能接受ASCT的AL患者，一线诱导血液学缓解后是否需要继续维持治疗仍受争议。

复旦大学附属中山医院刘澎教授团队开展回顾性、观察性研究，分析一线诱导治疗后达到血液学缓解（至少VGPR）的新诊断原发性AL型淀粉样变性患者，在接受或不接受维持治疗后进行疗效观察，旨在评估真实世界中未经ASCT治疗的患者接受维持治疗的临床获益。研究结果近日发表于《Annals of Medicine》。

研究设计&结果

研究设计如下：

研究结果

研究纳入2008年12月至2023年6月在复旦大学附属中山医院一线治疗的成人原发性AL型淀粉样变性患者，患者接受蛋白酶体抑制剂为基础的治疗3-6个周期，且在第4个月时至少达到血液学非常好的部分缓解（VGPR）。诱导治疗完成后，患者接受剂量调整/频率降低/毒性限制方案作为维持治疗，或根据医生的选择进入观察期；维持治疗的患者通常建议继续治疗直至完成24个月或疾病进展（PD）。

维持治疗组共44例患者，观察组共24例患者。两组患者基线特征平衡。维持治疗方案包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂+免疫调节剂、烷化剂、含达雷妥尤单抗方案等。

维持治疗中位持续7.2个月，分别有9例（20.5%）、14例（31.8%）和5例（11.4%）患者的血液学、心脏和肾脏反应得到改善，5例（11.4%）患者在维持治疗基础上微小残留病（MRD）从阳性转到阴性。而观察组患者血液学反应均无改善，也无MRD转阴，随访期间3例（12.5%）和1例（4.2%）患者出现心脏和肾脏反应改善。

两组的无进展生存期和总生存期无显著差异。

总结

该研究表明，对于蛋白酶体抑制剂为基础诱导方案治疗后血液学反应≥VGPR的原发性AL型淀粉样变性患者，维持治疗在改善血液学反应、器官功能和MRD转阴方面有获益。

参考文献

Wenjing Wang, Jing Li, Tianhong Xu, Yang Yang, Chenqi Yu, Pu Wang, Chi Zhou & Peng Liu (2024) Maintenance therapy promotes profound organ and haematologic response in light-chain amyloidosis patients not undergoing autologous stem cell transplantation, Annals of Medicine, 56:1, 2418339, DOI: 10.1080/07853890.2024.2418339