MEK抑制剂Selumetinib获得FDA突破疗法指定治疗丛状神经纤维瘤
2019-04-02 不详 MedSci原创
阿斯利康和默沙东宣布美国食品和药物管理局（FDA）授予其MEK1/2抑制剂selumetinib的突破性治疗指定（BTD），用于治疗3岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。
阿斯利康和默沙东宣布美国食品和药物管理局（FDA）授予其MEK1/2抑制剂selumetinib的突破性治疗指定（BTD），用于治疗3岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。
肿瘤学研究与开发执行副总裁JoséBaselga说："NF1是一种罕见且使人衰弱的疾病，迄今尚未批准用药。Selumetinib在治疗NF1相关的丛状神经纤维瘤方面显示出前景，突破性治疗指定证实这类患者未满足的治疗需求以及selumetinib在这种疾病中的潜在益处。"
NF1是一种无法治愈的遗传病，发病率为1/3000-4000。它是由NF1基因中的自发或遗传突变引起的皮上和皮下的软块（皮肤神经纤维瘤），皮肤色素沉着，并且20-50％的患者进展为丛状神经纤维瘤。
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