Ther Adv Hematol：粒细胞集落刺激因子和地西他滨对铁超载骨髓增生异常综合征患者行异基因造血干细胞移植的影响

铁超载被认为是骨髓增生异常综合征(MDS)的不良预后，即使在接受异基因造血干细胞移植(allohsct)的患者中也是如此。虽然铁螯合治疗在一定程度上改善了这些患者的预后，但效果仍不尽如人意。低甲基化药物(HMA)如地西他滨(DAC)被广泛应用于MDS和AML的治疗。DAC和粒细胞集落刺激因子(G-CSF)的结合可以协同促进白血病细胞的消除，这项来自国内学者的回顾性研究旨在探讨含地西他滨的粒细胞集落刺激因子(G-DAC)对铁超载MDS患者异源造血干细胞移植的影响。

图1：流程图

研究人员对197例患者进行回顾性研究，其中血清铁蛋白(SF)<1000μg/L的119例，SF⩾1000μg/L的78例。根据SF水平和治疗方案，将所有入组患者分为四组:分别是SF<1000μg/L G-DAC(队列1)、SF<1000μg/L非G-DAC(队列2)、SF⩾1000μg/L G-DAC(队列3)和SF⩾1000μg/L非G-DAC(队列4)。分析四组患者的临床特征和预后。

图2：四个队列之间的OS

图3：四个队列之间的DFS

结果显示，四组患者2年总生存期(OS)、无病生存期(DFS)、累计非复发死亡率(NRM)差异有统计学意义。多因素分析显示，SF⩾1000μg/L是OS、DFS、NRM的危险因素，而含G-DAC的条件作用是保护因素。有趣的是，当队列1到队列4被纳入多变量分析时，只有队列4是OS、DFS和NRM的危险因素，队列3与SF<1000μg/L患者的预后没有差异。

图4：非复发性死亡率的累积发生率

图5：累积复发率

总的来说，移植前铁超载是接受异源造血干细胞移植的MDS患者OS、DFS和NRM的一个独立不利危险因素。此外，对于接受异基因造血干细胞移植(alloc-hsct)的铁负荷过重的MDS患者，含G-DAC的调节剂可能通过减少NRM来提高生存期。该研究的主要局限性是它是回顾性分析，未来需要进一步的多中心前瞻性研究来验证这些发现。

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