《梅斯药说》第五期 “聊聊肿瘤创新药那些事儿”

普华永道中国医药医疗管理咨询合伙人 蔡景愚先生

目前肿瘤创新药发展趋势用4个字做总结：火、多、快、卷。

火：据CDE报告显示，过去几年中国新药的临床报批统计数据中20-30%左右的新药临床审批都和肿瘤相关，说明赛道之火。

多：近年来中国创新药如雨后春笋般崛起。有数据显示，去年全球肿瘤创新药中，美国作为第一大创新来源国，贡献了约一半的新药立项项目，中国成长为第二大创新来源国，贡献了20~25%左右的新药研发项目。虽然和美国差距仍然巨大，但过去几年的增速确实惊人。

快：加入ICH（国际人用药品注册技术协调会）后，中国新药审评审批体系日趋完善，MRCT（国际多中心临床试验）已成为常态机制。新药在欧美日等成熟市场和中国市场的上市时间差已从原先平均7-8年缩短到2-3年甚至更短。未来中国肿瘤患者有望与成熟市场患者同步享受到科技创新带来的成果。

卷：从在研管线来看，目前中国肿瘤创新药依然围绕少数几个的较大治疗领域和靶点去做创新，同质化趋势较为严重。众多me-too，me-better产品加入竞争，虽然压低了药价，给广大患者带来福音，但对创新药企而言，产品生命周期缩短，商业回报愈发艰难。

对于未来肿瘤创新药趋势的两个“冷思考”

1. 新药创新是否仅仅是技术创新？

靶向药、单抗、双抗、ADC（抗体偶联技术）、蛋白降解、外泌体、癌症疫苗……新技术层出不穷。但是否新技术就一定能带来更好的投资回报呢？我们应该认识到新药的价值最终最终应体现在是否满足未被满足的临床需求，是否比当前市场上主流的治疗技术更有效、更经济、更迅速地保障人民健康。

2. 新药是否都能取得不错的市场销售成绩？

面对如此多的肿瘤新药，医生的教育和接受程度在很大程度上会决定药品未来的成败。医生同行用药经验分享、药企推广力度、药品市场覆盖、支付方战略采购、企业生产和供应能力等因素将决定一个新药能获得多大市场份额。与制药技术创新不同，商业模式的创新依靠的是企业管理和组织能力。

联拓生物中国区总经理  钱江先生

肿瘤这个话题既沉重又充满责任感，关键还是看整个行业能为肿瘤病人做出怎样的贡献。

2005年中国肿瘤研发数据的前期管线在全球占比只有5%，2020年上升为18%。2019-2024年预估，中国整个研发投入平均增长率是8.9%，同期全球只有4.5%。未来肿瘤市场无论如何卷，一定有更多的好产品、原创动力和机会存在。

所谓内卷，也是某种形式的优胜劣汰，大浪淘沙当然会带来两个巨大挑战：从业人员的压力和在某些时间段资源的效率问题，更需要拥有开放的心态努力创新、加强合作。

药明巨诺首席商务官  吴琼先生

我希望通过我们共同的努力，可以为更多的患者带来治愈的希望—— Make some meaningful difference 

我与肿瘤创新药结缘要从1997年开始，那时我负责多瑞吉的引进和全国上市推广，但当时的药品并不能治愈肿瘤，面对急淋白血病患儿的殷殷期待，以及曾经的高中挚友因晚期胃癌骤然离世，我感受到的是深深的无力和挫折感——作为一名医药人却无法根除患者和好友的痛苦，甚至还要亲眼目睹他们的离开。

抗肿瘤治疗的发展经历了小分子化学药物时代，大分子蛋白药物时代，到现在逐渐发展到了个体化和定制化的治疗时代。随着肿瘤创新药的进步，pALL的5年总体生存率从20%以下，到了现在的85%以上，肿瘤药物的发展让治愈成为可能。

借助这个趋势，我也想做一些真正为患者带来生的希望的事情。让我倍感欣慰的是，倍诺达的第一个商业化病人已保持CR状态6个月，并且回归到了正常的生活中。

药明巨诺首席商务官  吴琼先生

我们在谈药品的价值时，首先需要分清“价“与“值”的概念，“价”不是关键，“值”才是，即药品是否物有所值。

药明巨诺的CAR-T倍诺达售价129万元，能带来的却是“SOLO”的价值—— Single dosage 一次输注，Once response 一经缓解，Long survival 长期生存，Off treatment 无需持续治疗。

同时，为了提高可及性，倍诺达自上市以来就希望能够为患者搭建CAR-T治疗的多层次保障体系：

STEP 1 创新支付（组合拳）

通过深入的调研，我们从患者角度出发，率先打造了一套创新支付的组合拳。

1. 首先是Pay for performance疗效险，若患者在接受倍诺达治疗后一年内因疾病进展死亡，可获得最高100万元的福利保障权益。正是基于对倍诺达疗效的信心，我们率先推出了疗效保险，以解决患者对于疗效在个体上的不确定性。

2. 其次是不良反应险，若患者接受倍诺达治疗后一个月内，发生与药品相关的严重CRS或NT等不良反应，可获得最高10万元的不良反应保障权益。基于倍诺达在临床试验中展现的高安全性，我们推出不良反应险，以解决患者对于总体治疗金额的不确定性。

3. 同时，推出最高2年免息贷款，结合信用贷和抵押贷两种方式，首创上海快速房屋抵押贷款模式，帮助患者缓解筹集药费的压力。

STEP 2  商保和惠民保 

截止目前倍诺达已被列入48个商业保险（百万险、特药险等）和19个城市惠民保。今年3月底，首位患者已获得杭州惠民保理赔50万，至今浙江已有6位患者获得惠民保理赔，北方也已有2位患者获得百万险理赔。

STEP 3  海外拓展

与海外的险司达成合作，纳入海外保险。

联拓生物中国区总经理  钱江先生

医药人的创新不仅代表技术，更代表多元化的创新思维方式。

我们去年5月一款新药（针对FGFR2基因重排或融合的胆管癌）在美国获批，我们通过海南博鳌项目让新药在短短几个月迅速来到中国并被纳入北京惠民保。这也是一种创新的药物可及方式的探索。

国家药品管理法实施条例修订草案征求意见稿草案的第九款，关于如何推动创新，也提到支付可及等一系列研发之外的事项。国家、行业及民众都越来越多元化地思考创新药物，对待创新治疗。我们医药人要真正去理解可及并体会Value based赋予患者的意义。

普华永道中国医药医疗管理咨询合伙人 蔡景愚先生

1. 伟大的创新需要多方参与、分散风险

2. 吴总分享的案例让我们看到了支付方除了“灵魂砍价”以外的其他需求。以惠民保为代表的商保产品需要通过大幅压缩获客成本，以降低保费并获得更多用户和数据。纳入CAR-T这样的明星产品，对商保公司而言是很好的营销宣传。在低价中标的常规操作以外，识别合作方的需求，多方合作共赢，分散创新风险，是药企亟需破解的难题。未来的中国医药支付市场可能是分层的。

当前，不管是带量采购还是国谈，核心是降价，实现“腾笼换鸟”的改革目标。未来在医保以外引入创新支付模式，需要在控费的同时给患者选择权。在自愿和平等的前提下，为不同消费层次的患者提供有差异的医疗产品和服务。届时，制药企业的谈判对手除了国家医保局以外，还有能汇集目标患者群的保险公司。

另外，可及性应包含并大于可支付性。当癌症进入精准医疗、慢病化治疗时代，药企需要结合疾病和产品特性，从5个A的角度解决新药可及性问题：

1. 医生和患者对疾病和新药的知晓度

 （Awareness）

2. 从检测到用药的处方的可得性   （Availability of prescription）

3. 可获得新药的渠道（Availability）

4. 可支付性（Affordability）

5. 用药依从性（Adherence）

联拓生物中国区总经理  钱江先生

创新药物商业化的成功落地除了比速度，还有两个关键要素：

1. 内在要素

整个商业团队是否具备基本能力模型，基础设施，管理体系，整个公司跨部门协作的能力，是否能成为系统化的整合商业运营。最大的挑战是，很多创新企业需要在零起点上做好商业化，在短时间内累积起大型企业通过10-20年获得的经验。

2. 外在要素

商业模式的关键点：

• 商业模式一定要落地，创新不能没有基础。在中国商业环境中，要基于中国实践本土的基础，不能回避类似国谈、带量采购等问题。

• 大胆选择合适的商业合作伙伴共同探索，强强联手来尝试创新。

在快速追赶国际化过程中，永远有很多不确定因素，要求我们永远要挑战自我，以更加开放的态度来应对商业化。

药明巨诺首席商务官  吴琼先生

商业化的开展需要未雨绸缪，当产品在研究阶段时就开始布局。同时也要兼具落地性，保持open minded的态度寻求多方合作。

这里有两个概念，“6P”和“一果三品”。

6P即Physician医生、Patient患者、Provider医院、Partner伙伴、Policy maker政策制定者、Payer支付方

Physician: 如何向医生传递正确的学术信息。

Patients: 病人和病人家属不再单向接受医生观点，而是主动去网上寻找依据，共同做决策。

Provider: 如何让医院支持商业化CAR-T。

Partner: 在未来个体化、定制化、高效化服务中，合作伙伴中对于细胞治疗非常关键。

Policy maker: 需要清楚所有政策制定者的规则。

Payer: 如果先走自费市场，就需要跟商保建立合作。

选择正确的客户，传递正确的信息，以正确的频率和形式，从而建立正确的belief，影响正确的行为。

一果三品

“一果”是科研成果，“三品”指的是产品，商品，用品。如何把科研成果变成产品，再把产品变成商品，甚至用品是我们需要长期思考的。真正的成功是建立对于品牌的长期使用习惯，而不只是尝鲜。

结合一果三品，为保证商业化落地的成功，以下几点也需要企业思考：核心能力、未来发展定位、“以终为始”不同阶段引入不同人才、足够的融资支持。

普华永道中国医药医疗管理咨询合伙人 蔡景愚先生

一体两翼的战略模型

“三医联动”的医改大潮下，药企的战略好比是一只张开翅膀的鸟。

鸟的身体是“产品组合策略”，聚焦在自己最擅长的领域通过自研和交易夯实产品组合和在研管线，维持领先优势。

两只翅膀，一只朝外，商业模式创新，一只朝内，是运营能力提升。当下新药生命周期变短，竞争愈发激烈，商业模式灵活多变，企业各职能部门需要整合专业力量，才能达到“天下武功，唯快不破”的境界。

比如，传统药企的研发（或BD）、生产、营销是依次展开的，而领先药企从一开始就组成多部门工作小组，将“串联式”的工作变成“并联式”，以实现加快获批上市，加快上市后营销上量的目的。