FDA指南：人类基因治疗产品给药后的长期随访
2021-10-01 美国食品和药品监督管理局 FDA
作为开发人类基因治疗产品（GT 产品）的申办方，我们 FDA 为您提供关于长期随访研究（LTFU 观察）设计的建议，以收集给药后延迟不良事件的数据。 GT 产品。通常，GT 产品旨在通过人体的永久性或
FDA指南：人类基因治疗产品给药后的长期随访
Long Term Follow-up After Administration of Human Gene Therapy Products
2021-10-01
作为开发人类基因治疗产品（GT 产品）的申办方，我们 FDA 为您提供关于长期随访研究（LTFU 观察）设计的建议，以收集给药后延迟不良事件的数据。 GT 产品。通常，GT 产品旨在通过人体的永久性或长效变化来达到治疗效果。由于长期暴露于研究性 GT 产品，研究对象可能面临增加的不良和不可预测结果的风险，这些结果可能表现为延迟不良事件。为了了解和降低延迟不良事件的风险，基因治疗试验中的受试者可能会被监测更长的时间，这通常被称为“长期随访”（LTFU）期（临床研究的） ）。 LTFU 观察是延长的评估，它在主动随访期之后继续临床试验的一些预定观察，并且是一些研究性 GT 产品研究的一个组成部分。 LTFU 观察对于监测 GT 产品的长期安全性很重要。对于对受试者存在长期风险的 GT 产品，还应在许可后制定 LTFU/监测计划，以监测延迟的不良事件（有关详细信息，请参阅本文件的第六部分）。并非所有 GT 产品都需要 LTFU 观察；申办者应根据本指南中概述的几个因素进行风险评估。
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