慢病毒基因治疗相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

Nat Med：β-血红蛋白病<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因治疗</font>的长期结局

Nat Med：β-血红蛋白病慢病毒基因治疗的长期结局

输血依赖性β-地中海贫血患者全部可以免于输血，并且红细胞生成异常和铁超负荷得到了改善。

MedSci原创 - 长期结局，慢病毒基因治疗，β-血红蛋白病 - 2022-01-26

NEJM：<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因治疗</font>联合低剂量白消安<font color="red">治疗</font>SCID-X1婴儿

NEJM：慢病毒基因治疗联合低剂量白消安治疗SCID-X1婴儿

由此可见，慢病毒载体基因治疗结合低暴露、靶向白消安调节对新诊断的SCID-X1婴儿具有低度急性毒性作用，在中位随访16个月期间，可出现转导细胞的多系列植入，功能性T细胞和B细胞的重建以及NK细胞计数正常化

网络 - 慢病毒，基因治疗，白消安，SCID-X1 - 2019-04-18

Nat Med：β-地中海贫血成人珠蛋白<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因治疗</font>效果如何？

Nat Med：β-地中海贫血成人珠蛋白慢病毒基因治疗效果如何？

这些相关结果强调了严密监测接受携带珠蛋白载体治疗的β-地中海贫血患者的必要性。

MedSci原创 - 基因治疗，β-地中海贫血，珠蛋白慢病毒 - 2022-01-05

PLoS ONE:缺氧调节的溶瘤腺<font color="red">病毒基因治疗</font>

PLoS ONE:缺氧调节的溶瘤腺病毒基因治疗

6月15日，PLoS ONE在线报道了缺氧调节溶瘤腺病毒治疗肿瘤的研究进展。缺氧是一个微环境因素，有助于肿瘤细胞的侵袭，进展和转移。缺氧肿瘤细胞往往会比常氧肿瘤细胞表现出更大的放化疗抵抗能力。以往研究发明了肿瘤特异的复制性溶瘤腺病毒（OBP-301：Telomelysin）。其中，人端粒酶逆转录酶（hTERT）启动子驱动病毒E1的表达。 hTE

生物谷 - Plos，one，缺氧，溶瘤腺病毒 - 2012-06-18

Nature Communications: 用于腺相关<font color="red">病毒基因治疗</font>的人源化小鼠模型

Nature Communications: 用于腺相关病毒基因治疗的人源化小鼠模型

随着基因治疗技术的迅速发展，人们对于治疗基因相关疾病的方法和效果越来越感兴趣。然而，评估基因治疗策略的有效性往往需要进行大量的动物实验，而常规的小鼠模型由于其与人类生物学特征的差异，限制了其在基因治疗

MedSci原创 - 基因治疗，腺相关病毒基因治疗 - 2024-03-27

Nature子刊：高光坪综述腺相关<font color="red">病毒基因治疗</font>明星载体

Nature子刊：高光坪综述腺相关病毒基因治疗明星载体

近日，权威期刊Nature Reviews Drug Discovery针对“腺相关病毒(AAV)载体作为基因治疗递送的平台”展开讨论，其中通讯作者为国际基因治疗领域著名专家、美国基因与细胞学会当选主席高光坪教授腺病毒相关病毒(AAV)最早是在20世纪60年代中期从实验室腺病毒(AdV)制剂中发现的，并且很快就在人体组织中发

医麦客 - 高光坪，综述，腺相关病毒，基因治疗 - 2019-02-16

Nat Med：<font color="red">慢</font><font color="red">病毒基因</font>疗法<font color="red">治疗</font>X连锁慢性肉芽肿病

Nat Med：慢病毒基因疗法治疗X连锁慢性肉芽肿病

慢性肉芽肿病（CGD）是一种罕见的吞噬细胞遗传性疾病。

MedSci原创 - 基因疗法，慢性肉芽肿病 - 2020-10-06

<font color="red">慢</font><font color="red">病毒</font>载体<font color="red">基因治疗</font>罕见遗传性疾病取得初步成功

慢病毒载体基因治疗罕见遗传性疾病取得初步成功

肾上腺脑白质失养症（X-linked adrenoleukodystrophy）是一种罕见的遗传病，昨天在华盛顿美国基因和细胞治疗年会上，科学家宣布用基因治疗17名患者16名获得了初步成功，经过基因工程病毒为载体的基因治疗这一研究是过去研究结果的进一步扩大，会进一步推动肾上腺脑白质失养症基因治疗的临床应用速度。In the brain of an ALD patient

MedSci原创 - 慢病毒，载体，基因治疗 - 2016-05-07