BAX 335基因疗法相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

Blood：<font color="red">BAX</font> <font color="red">335</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>有望攻克B型血友病

Blood：BAX 335基因疗法有望攻克B型血友病

通过将功能性人F9基因（编码凝血因子IX）转入肝细胞中，基因疗法有可能将B型血友病患者的治疗性凝血因子IX（FIX）水平维持在正常水平。

MedSci原创 - B型血友病，BAX 335基因疗法，F9基因 - 2020-10-19

Blood：B型血友病<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font><font color="red">BAX</font> <font color="red">335</font>的临床试验结果

Blood：B型血友病基因疗法BAX 335的临床试验结果

B型血友病是由F9基因变异导致的凝血因子IX (FIX)活性不足引起的。基因疗法有可能通过将功能性人类F9基因导入肝细胞来维持B型血友病患者的治疗性FIX水平。

MedSci原创 - 基因疗法，B型血友病，BAX 335基因疗法 - 2021-02-16

艾滋病新<font color="red">疗法</font>-<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>

艾滋病新疗法-基因疗法

十多年来，最强大的艾滋病药物也无法完全控制Matt Chappell的艾滋病毒感染。

来宝网 - HIV，艾滋病 - 2018-02-14

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>能否终结绝症？

基因疗法能否终结绝症？

至今有许多基因疗法被批准，还有更多的在研究和临床试验阶段。那么，基因疗法真的有效吗？治疗技术前景又如何？

北京日报 - 基因疗法，绝症，FDA - 2017-12-22

曲折发展的<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>

曲折发展的基因疗法

药渡头条 - 曲折，发展，基因，疗法 - 2018-01-22

美国批准首个<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>

美国批准首个基因疗法

美国政府8月30日批准一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病，这是第一种在美国获得批准的基因疗法。专家认为，这开辟了癌症治疗的新篇章。

健康报 - 基因疗法 - 2017-09-01

RNA靶向<font color="red">基因</font>激活<font color="red">疗法</font>

RNA靶向基因激活疗法

RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制（如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位）增强蛋白质生产的能力。

小药说药 - NBT，RNA靶向疗法 - 2023-06-08

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>：改良病毒为患者导入健康<font color="red">基因</font>

基因疗法：改良病毒为患者导入健康基因

所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以及Web of Science网站上记录的引文统计，都着眼于基因疗法中的一个类别——而它从诞生伊始，

新浪科技 - 基因治疗，病毒 - 2014-12-15

Nature：治疗耳聋的<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>

Nature：治疗耳聋的基因疗法

他们利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功修复了小鼠内耳的致聋性基因突变。这项研究也于今日在线发表在了顶尖学术刊物《自然》上。

学术经纬 - CRISPR-Cas9，基因突变，耳聋 - 2017-12-21

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>，治好“不可治愈”癌症

基因疗法，治好“不可治愈”癌症

近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。　　

环球科学 - 基因疗法，白血病 - 2015-11-18

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>解题③：生殖细胞<font color="red">基因</font>编辑的伦理问题

基因疗法解题③：生殖细胞基因编辑的伦理问题

有一种看法是：“科学的归科学，伦理的归伦理”。这种言论在科学工作者和普罗大众中都不乏市场。这些人认为：科学是仅与“实然“有关的，而伦理一般更关注“应然”，因此二者是不相关的。这种看法很大程度上出自对现代科学整体图景的无知。当我们使用“科学”这个概念时（这里只讨论自然科学），我们所指的不仅是关于自然的具体知识，还指的是一种基于经验实证、探寻和组织知识的系统方法，“科学”不能孤立于科研人员的活动而

田禾 - 基因疗法，解题，生殖细胞 - 2018-12-06

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>有望治疗多种人类顽疾

基因疗法有望治疗多种人类顽疾

基因治疗是一种将外源正常基因导入靶向目标（细胞等），以纠正或补偿因基因缺陷或异常引发的疾病，从而达到治疗多种疾病的目的。上个世纪九十年代，基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”（SCID），至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验结果表明，基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著，甚至能够令盲人重获光明，而更多的动物模型试验显示，基因治

生物谷 - 基因疗法 - 2017-01-20

癫痫: 基因疗法VS细胞疗法

目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法&细胞疗法。基因疗法 2014年1月23日的EurekAlert报告：性激素雌二醇或能阻止

不详 - 癫痫，基因疗法，细胞疗法 - 2014-01-28

上个月，凯里和她的医生讨论她肺癌的治疗情况。凯里在2010年被诊断患肺癌后曾被认为只能存活三个月。在被诊断患有肺癌六周后，凯里（Kellie Carey）的医生终于不再回避有关她还能活多久的问题。凯里回忆起当时的情景。2010年5月一个阳光明媚的早晨，这位医生在他的办公室告诉她，也许三个月。然而她现在依然活着。这也证明长期以来科学界抗击肺癌的努力在这10年里取得了长足的进步。检查发现，凯里的肺癌属

bio360 - 癌症，基因破译，革命 - 2013-08-16

Cell：基因疗法删除创伤记忆

创伤后应激障碍（PTSD）是指人在遭遇或对抗重大压力后，其心理状态产生失调之后遗症。这些经验包括生命遭到威胁、严重物理性伤害、身体或心灵上的胁迫。据统计，大约有 800 万美国人受到 PTSD 的困扰。这种疾病主要由战争或暴力袭击等创伤性事件引起，患者表现出极度的焦虑。许多 PTSD 患者在接受着心理治疗，心理医生让患者在安全的环境中重新体验创伤性回忆，以帮助他们克服恐惧。然而，这样的记忆往

生物360 - 基因疗法，创伤记忆 - 2014-01-20

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